Intellia Therapeutics, Inc. Annonce le premier patient dans l'étude de phase 3 MAGNITUDE sur NTLA-2001, un traitement à dose unique basé sur le CRISPR pour l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie
Le 18 mars 2024 à 12:30
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Intellia Therapeutics, Inc. annonce que le premier patient a été traité dans l'étude pivot de phase 3 MAGNITUDE de NTLA-2001. NTLA-2001 est une thérapie expérimentale in vivo basée sur CRISPR, conçue comme un traitement à dose unique pour inactiver le gène TTR et ainsi empêcher la production de la protéine TTR pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR). L'étude MAGNITUDE évalue l'efficacité et la sécurité de NTLA-2001 chez des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie.
L'essai clinique pivot de phase 3 MAGNITUDE est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de NTLA-2001 chez environ 765 patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Le critère d'évaluation principal de l'étude est un critère composite de mortalité et d'événements cardiovasculaires (CV). Les patients adultes atteints d'ATTR-CM héréditaire ou sauvage seront randomisés 2:1 pour recevoir une perfusion unique de 55 mg de NTLA-2001 ou un placebo.
Intellia Therapeutics, Inc. est une société d'édition du génome au stade clinique qui se concentre sur le développement de traitements curatifs utilisant la technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition du génome, qui consiste à modifier des séquences sélectionnées d'acide désoxyribonucléique génomique. La société se concentre sur l'exploitation de sa plateforme modulaire pour faire progresser les thérapies in vivo et ex vivo pour les maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits. Son principal candidat in vivo, NTLA-2001, pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR), ainsi que NTLA-2002 pour le traitement de l'angio-dème héréditaire (HAE) sont les premiers candidats thérapeutiques basés sur CRISPR/Cas9 à être administrés par voie systémique, via une perfusion intraveineuse (IV), pour l'édition de précision d'un gène dans un tissu cible chez l'homme. Elle développe également des applications ex vivo pour l'immuno-oncologie et les maladies auto-immunes.
Intellia Therapeutics, Inc. Annonce le premier patient dans l'étude de phase 3 MAGNITUDE sur NTLA-2001, un traitement à dose unique basé sur le CRISPR pour l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie