Inozyme Pharma, Inc. a annoncé une mise à jour réglementaire de sa stratégie de développement mondial de l'INZ-701 pour le traitement du déficit en ENPP1, à la suite de réunions récentes avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et le Comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). INZ-701 sera administré à raison de 2,4 mg/kg une fois par semaine par injection sous-cutanée (SC). INZ-701 est un essai clinique unique, multicentrique, avec des différences dans le traitement statistique des critères d'évaluation, sur la base des directives de la FDA et du PDCO, comme suit : Critères d'évaluation principaux pour les États-Unis et l'Union européenne : changement dans le taux plasmatique de PPi par rapport à la valeur initiale et score RGI-C (Radadiographic Global Impression of Change) (p < 0,2) ; critères d'évaluation secondaires : score RGI-C, critères d'évaluation secondaires : RSS, Growth R tickets Severity Score (RSS), Growth Z-score et PK Z-score, et pharmacocinétique (PK).

Sur la base des recommandations de la FDA, le critère d'évaluation principal du plan PPi doit être étayé par des tendances cohérentes dans les critères d'évaluation secondaires appropriés. Sur la base du plan d'investigation pédiatrique (PIP) convenu avec le PDCO, le PPi plasmatique et le RGI-C sont des critères d'évaluation coprimaires, avec une valeur p assouplie de < 0,2 pour le RGI-C. Essais pivots prévus chez les nourrissons et les adolescents/adultes présentant un déficit en ENPP1 La société prévoit de mener l'essai pivot ENERGY-2, un essai ouvert à un seul bras chez les nourrissons présentant un déficit en ENPP1, sur la base du plan d'investigation pédiatrique ("PIP") convenu par le PDCO. Des discussions sont en cours avec la FDA concernant la conception d'un essai pivot potentiel de l'INZ-701 chez les nourrissons atteints d'un déficit en ENPP1 aux États-Unis. Sous réserve de discussions réglementaires et de ressources financières appropriées, la société prévoit également de mener l'essai pivot ENERgy-4, un essai multicentrique, randomisé et contrôlé chez les adolescents et les adultes atteints d'un déficit en ENPP1.

Base des demandes de mise sur le marché prévues Sur la base des réactions réglementaires de la FDA et de l'EMA, les données positives des essais cliniques en cours et prévus de l'INZ-701 chez des patients présentant un déficit en ENPP1, y compris les données complètes démontrant l'impact clinique du PPi plasmatique, pourraient servir de base à la soumission par la Société de demandes de mise sur le marché aux États-Unis et dans l'Union européenne. INZ-701 fait actuellement l'objet d'essais cliniques pour le traitement du déficit en ENPP 1 et du déficit en ABCC6. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, des déclarations relatives au calendrier et à la conception des essais cliniques, aux avantages potentiels de l'INZ-701, au calendrier et au contenu de la stratégie de développement mondial prévue, à la disponibilité et au calendrier des données des essais cliniques, aux dépôts réglementaires prévus et à la base de ces dépôts, au calendrier du lancement commercial prévu de l'INZ-701, s'il est approuvé, et à la période pendant laquelle nous pensons que la trésorerie existante, les équivalents de trésorerie et les investissements à court terme seront suffisants pour financer les besoins en flux de trésorerie.

Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter, les risques associés à la capacité de la société à mener à bien son essai pivot en cours.