BioRestorative Therapies développe des thérapies cellulaires pour traiter la discopathie lombaire chronique et les maladies métaboliques telles que l'obésité et le diabète. La société se concentre sur le développement de BRTX-100, son principal candidat thérapeutique pour le traitement des patients souffrant de douleurs lombaires chroniques causées par une discopathie dégénérative. Selon les experts, jusqu'à 80 % de la population souffrira de douleurs dorsales à un moment ou à un autre.

Cette technologie consiste à utiliser les cellules souches du patient pour régénérer les disques endommagés dans le bas du dos, ce qui pourrait réduire la douleur et améliorer la mobilité. La société a récemment présenté des données lors de la réunion annuelle 2024 de l'Orthopaedic Research Society (ORS). La présentation était intitulée "Autologous Stem Cell Therapy for Chronic Lumbar Disc Disease ; Initial Phase 2 Clinical Safety and Feasibility Data of Intradiscal Injections of Hypoxic Cultured Mesenchymal Stem Cells" (Thérapie par cellules souches autologues pour la discopathie lombaire chronique ; données initiales de sécurité clinique et de faisabilité des injections intradiscales de cellules souches mésenchymateuses cultivées en hypoxie), et elle portait sur la dernière étude clinique.

Les études cliniques précédentes ont mis en évidence l'impact potentiel du microenvironnement hostile du disque sur la viabilité des cellules, ce qui peut conduire à des résultats inefficaces ou à des réactions indésirables. Afin d'aborder ce microenvironnement difficile, BRTX-100 a été formulé en utilisant des cellules souches qui sont fabriquées en utilisant un faible taux d'oxygène pour imiter l'environnement à faible taux d'oxygène que l'on retrouve dans le disque. Le BRTX-100 est actuellement testé dans le cadre d'une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée.

Un total de 99 sujets éligibles seront recrutés dans 16 sites cliniques aux États-Unis. Bien que les données présentées soient encore en aveugle et à un stade précoce, il convient de noter que l'échelle visuelle analogique (EVA), l'indice d'invalidité d'Oswestry (IO), le questionnaire d'invalidité de Roland Morris (RMDQ) et l'indice d'évaluation fonctionnelle (FRI) recueillis 26 et 52 semaines après l'injection indiquent une tendance positive par rapport à la ligne de base. Ces questionnaires sur la douleur et la fonction sont utilisés pour déterminer s'il y a eu des améliorations aux semaines 2, 12, 26, 52 et 104 après le traitement.

En plus de l'innocuité, les améliorations mesurées par les changements dans la douleur et la fonction jouent un rôle crucial dans l'évaluation du BRTX-100 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'approbation potentielle d'une demande de licence de produit biologique (BLA). Le BRTX-100 implique l'utilisation de cellules souches mésenchymateuses hypoxiques autologues et de lysat plaquettaire autologue, ce qui en fait une option de traitement personnalisée. Si la société obtient l'approbation de la FDA, le candidat pourrait être révolutionnaire pour les patients souffrant de maux de dos chroniques et devenir le premier produit orthobiologique approuvé pour les douleurs liées aux disques.

Le BRTX-100 est unique dans son potentiel d'offrir aux patients une application thérapeutique moins invasive et plus rapide. BRTX-100 implique une procédure de prélèvement de moelle osseuse et de sang peu invasive, avec un temps de prélèvement de seulement 20 minutes et un temps de récupération d'environ une journée.