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Valerio Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe de nouveaux médicaments contre le cancer en ciblant les fonctions de l'ADN tumoral par des mécanismes d'action sans équivalents dans le domaine très recherché de la réponse aux dommages de l'ADN (DDR). La société se concentre sur le développement de composés novateurs first-in-class ou disruptifs (internes, acquis ou sous licence) depuis la recherche translationnelle jusqu'à la preuve de concept clinique chez l'homme. Valerio Therapeutics dispose de platON®, sa plateforme exclusive de chimie des oligonucléotides leurres, et V-Body, la plateforme générant des anticorps thérapeutiques à domaine unique. Ces deux plateformes propriétaires sont dédiée à la génération de nouveaux composés innovants destinés à enrichir le portefeuille de produits de la société.

AsiDNA® est le premier composé issu de platON®, un inhibiteur first-in-class développé par la société. Basé sur un mécanisme original de leurre et d'agoniste agissant en amont de multiples voies de DDR, il est très différencié de la réponse aux dommages de l'ADN tumoral. Valerio Therapeutics développe également VIO-01 (anciennement OX425), un nouveau médicament candidat généré par platON®, optimisé pour être un inhibiteur de PARP de nouvelle génération, agissant à la fois sur la réponse aux dommages de l'ADN et sur l'activation de la réponse immunitaire, sans induire de résistance. Le développement clinique de VIO-01 a été arrêté début 2025 afin de rediriger les efforts de recherche et développement sur les candidats médicaments de nouvelle génération issus des deux plateformes PlatON et VBody.