Neurogene Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique. Grâce à sa technologie exclusive de régulation des transgènes, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), la société construit un portefeuille de produits de médicaments génétiques pour les maladies neurologiques rares dont les besoins ne sont pas satisfaits et qui ne peuvent être traités par la thérapie génique conventionnelle. Son programme en phase clinique, NGN-401, utilise la plateforme EXACT, qui est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, une maladie dont la population de patients a un besoin important non satisfait, et qui évolue finalement vers une déficience neurologique et physique substantielle et un décès prématuré. Le NGN-401 est évalué chez des patientes pédiatriques atteintes du syndrome de Rett dans le cadre d'un essai clinique multicentrique ouvert de phase 1/2 qui évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de deux doses de NGN-401 administrées en une seule fois par voie intra-cérébrale ventriculaire (ICV). L'entreprise développe également le NGN-101 pour le traitement de la maladie de Batten CLN5.
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