Connexions Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se consacre au développement et à la mise à disposition de traitements innovants destinés aux patients atteints de maladies rares. Elle commercialise un activateur de la pyruvate kinase (PK) de première génération destiné aux adultes présentant un déficit en PK, le premier traitement modificateur de la maladie pour l'anémie hémolytique invalidante. Le principal produit candidat de son portefeuille, PYRUKYND (mitapivat), est un activateur des enzymes pyruvate kinase (PK) de type sauvage et mutantes, destiné au traitement potentiel des anémies hémolytiques. Elle développe également le tebapivat, un nouvel activateur de la PK, pour le traitement potentiel des syndromes myélodysplasiques à faible risque (SMD-FR) et des anémies hémolytiques ; l'AG-181, son stabilisateur de la phénylalanine hydroxylase (PAH), destiné au traitement potentiel de la phénylcétonurie (PCU) ; et l'AG-236, un ARNsi sous licence d'Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ciblant le gène de la sérine protéase transmembranaire 6 (TMPRSS6) pour le traitement potentiel de la polycythémie vraie (PV).