Wave Life Sciences Ltd. est une société de biotechnologie qui s'attache à exploiter le vaste potentiel des médicaments à base d'acide ribonucléique (ARN) afin de transformer la santé humaine. La plateforme de médicaments à base d'ARN de la société, PRISM, combine plusieurs modalités, des innovations chimiques et une connaissance approfondie de la génétique humaine afin de réaliser des avancées scientifiques permettant de traiter aussi bien les maladies rares que courantes. Sa boîte à outils de modalités ciblant l'ARN comprend l'édition, l'épissage, l'interférence ARN et le silençage antisens, offrant à Wave des capacités inégalées pour concevoir et mettre au point de manière durable des candidats-médicaments qui répondent de manière optimale à la biologie des maladies. Le portefeuille diversifié de la société comprend des programmes cliniques dans les domaines du déficit en alpha-1-antitrypsine, de l'obésité, de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la maladie de Huntington, ainsi que plusieurs programmes précliniques utilisant la vaste boîte à outils thérapeutique à base d'ARN de la société. Ses programmes comprennent le WVE-006, SERPINA1 (déficience en alpha-1-antitrypsine) ; le WVE-007 (GalNAc), INHBE (obésité) ; le WVE-N531, exon 53 (dystrophie musculaire de Duchenne) ; et le WVE-003, mHTT (maladie de Huntington).