X4 Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la présentation de données préliminaires supplémentaires de son essai clinique de phase 2 en cours évaluant l'innocuité et l'efficacité du mavorixafor oral à prise unique quotidienne avec ou sans traitement concomitant par le facteur stimulant les colonies de granulocytes (G-CSF) injectable chez des personnes ayant reçu un diagnostic de neutropénie idiopathique, cyclique ou congénitale. Julia T. Warren, M.D., Ph.D., investigatrice de l'essai et hématologue à la division d'hématologie de l'hôpital pour enfants de Philadelphie, présentera l'affiche #P1160 le 9 décembre 2023 lors de la réunion annuelle de la Société annuelle d'hématologie (ASH). L'affiche présente les études de cas des trois premiers participants à avoir terminé l'essai de phase 2 de six mois, qui ont tous commencé l'étude avec un traitement au G-CSF.

Dans l'ensemble : Le mavorixafor a été généralement bien toléré lorsqu'il a été utilisé en association avec le G-CSF, sans qu'aucun événement indésirable grave n'ait été signalé. Alors que quatre infections ont été signalées au cours des deux premiers mois de l'essai, aucune infection n'a été signalée au cours des quatre mois suivants, malgré la réduction de la dose de G-CSF chez deux des trois participants ; Les données continuent de soutenir le potentiel du mavorixafor à augmenter le nombre absolu de neutrophiles (ANC) et à permettre une réduction de la dose de G-CSF chez les patients atteints de neutropénie chronique ; Les données ont informé la conception de l'essai clinique pivot mondial de phase 3 prévu du mavorixafor dans certains troubles neutropéniques chroniques, ainsi que la sélection de l'ANC et de l'infection comme critères d'évaluation primaires ; L'essai devrait débuter au cours du premier semestre 2024. Le poster a également mis en évidence les résultats d'une récente enquête qualitative sur la voix des patients atteints de neutropénie chronique, qui a confirmé une étude de marché antérieure montrant le fort intérêt des répondants pour la réduction de la dose de G-CSF et/ou la réduction de la fréquence des injections avec l'ajout d'un médicament oral tel que le mavorixafor.