Pantherx® Rare s'associe à X4 Pharmaceuticals Inc. pour la distribution de Xolremdi ? (Mavorixafor), le premier traitement approuvé par la FDA et indiqué pour les patients atteints du syndrome de Whim
Le 29 avril 2024 à 18:28
Partager
PANTHERx® Rare a annoncé avoir été sélectionné par X4 Pharmaceuticals, Inc. pour la distribution de XOLREMDI ? (mavorixafor), récemment approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et premier traitement approuvé par la FDA spécifiquement indiqué pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints du syndrome WHIM (warts, hypogammaglobulinemia, infections and myelokathexis). Le syndrome WHIM est un déficit immunitaire primaire rare combiné à une neutropénie chronique causée par une mobilisation réduite des globules blancs dans la circulation périphérique en raison d'un dysfonctionnement de la voie CXCR4/CXCL12.
On estime qu'au moins 1 000 personnes sont actuellement diagnostiquées avec le syndrome WHIM aux États-Unis. XOLREMDI, un traitement oral à prise unique quotidienne, est un antagoniste sélectif du récepteur CXCR4 qui bloque la liaison du ligand CXCL12 au récepteur CXCR4. En ciblant la cause sous-jacente du syndrome WHIM, le traitement par XOLREMDI entraîne une mobilisation accrue des cellules immunitaires de la moelle osseuse.
X4 Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur la découverte et le développement de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies rares et de celles dont les options thérapeutiques sont limitées, en mettant l'accent sur les affections résultant d'un dysfonctionnement du système immunitaire. Son principal candidat clinique est le mavorixafor, une petite molécule antagoniste sélective du récepteur de chimiokine CXCR4, qui est en cours de développement en tant que traitement oral à prise unique quotidienne. Elle a développé un pipeline de petites molécules antagonistes du récepteur C-X-C de type 4 (CXCR4). Elle a deux candidats précliniques : X4P-003, un antagoniste du CXCR4 de deuxième génération conçu pour avoir des propriétés améliorées par rapport au mavorixafor, permettant potentiellement des opportunités dans les troubles dépendant du CXCR4 et les immunodéficiences primaires, et X4P-002, un antagoniste du CXCR4 avec un profil de distribution et une capacité démontrée à traverser la barrière hémato-encéphalique.
Pantherx® Rare s'associe à X4 Pharmaceuticals Inc. pour la distribution de Xolremdi ? (Mavorixafor), le premier traitement approuvé par la FDA et indiqué pour les patients atteints du syndrome de Whim
X4 PHARMACEUTICALS, INC. 
