Akron BioProducts et Vor Bio vont collaborer au développement et à la fabrication cGMP de nucléases

Vor Biopharma Inc. est une société de thérapie par ingénierie cellulaire et génomique au stade clinique. La société est engagée dans la combinaison d'une nouvelle approche d'ingénierie du patient avec des thérapies ciblées pour fournir des solutions aux patients souffrant de malignités hématologiques. Sa plateforme propriétaire s'appuie sur une expertise en biologie des cellules souches hématopoïétiques (CSH), en ingénierie des génomes et en développement de thérapies ciblées pour modifier génétiquement les CSH afin d'éliminer les cibles de surface exprimées par les cellules cancéreuses. Le principal produit candidat de la société, les cellules souches hématopoïétiques modifiées (eHSC), comprend le tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel), pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et d'autres cancers du sang. Il est conçu pour remplacer la norme de soins dans les contextes de transplantation pour les patients souffrant de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et d'autres cancers du sang. VBP101 est une étude de phase I/II, multicentrique, ouverte, la première chez l'homme, du trem-cel chez des patients atteints de LAM.