TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a terminé l'examen de sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) et a conclu que la société peut procéder à son étude de phase 1/2 multicentrique, ouverte, d'augmentation de dose et d'expansion de dose de son principal candidat thérapeutique, le TTX-MC138, chez des patients atteints de tumeurs solides avancées. L'essai clinique de phase 1/2 comprend une phase initiale d'augmentation de la dose suivie d'une phase d'expansion de la dose. La partie de l'essai consacrée à l'augmentation de la dose est conçue pour inclure des patients atteints de divers cancers solides métastatiques.

L'objectif principal de cette phase est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de doses croissantes de TTX-MC138. Dans la phase d'expansion de la dose, certains types de tumeurs seront évalués sur la base des résultats préliminaires de la phase d'escalade de la dose. L'objectif principal de la phase d'expansion de la dose est d'évaluer plus avant la sécurité ainsi que la tolérabilité et l'activité anti-tumorale du TTX-MC138 chez les patients cancéreux.

La société s'est engagée à vaincre le cancer grâce à la conception intelligente et à l'administration efficace de thérapies à l'ARN basées sur sa plateforme exclusive de nanoparticules TTX. Le principal candidat thérapeutique de la société, TTX-MC138, est axé sur le traitement des tumeurs métastatiques qui surexpriment le microARN-10b, un biomarqueur unique et bien documenté des métastases. En outre, TransCode développe un portefeuille de candidats thérapeutiques à base d'ARN, les premiers de leur catégorie, conçus pour surmonter les défis de l'administration de l'ARN et ainsi libérer l'accès thérapeutique à une variété de nouvelles cibles génétiques qui pourraient être pertinentes pour le traitement d'une variété de cancers.