TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé une amélioration significative de la survie dans des modèles murins porteurs de tumeurs humaines de glioblastome multiforme (GBM) traités avec son principal candidat thérapeutique, TTX-MC138. Dans cette étude, les souris implantées avec des tumeurs GBM humaines traitées avec TTX-MC138 ont survécu significativement plus longtemps que celles du groupe de contrôle. Le GBM est la tumeur cérébrale primaire la plus fréquente et la plus agressive chez l'adulte et présente le taux de mortalité le plus élevé parmi toutes les tumeurs cérébrales malignes.

Ces travaux seront présentés lors du 3e symposium annuel de recherche sur le cancer Henry Ford + MSU, "Advancing Cancer Research Through Innovation and Collaboration", les 9 et 10 novembre 2023, à East Lansing, dans le Michigan. TransCode recrute des patients pour un premier essai clinique chez l'homme avec TTX-MC138 chez des patients atteints de cancers solides avancés. Dans cet essai clinique, jusqu'à 12 patients recevront une microdose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une TEP-IRM non invasive.

L'essai vise à quantifier la quantité de TTX-MC138 délivrée dans les lésions métastatiques et la pharmacocinétique du candidat thérapeutique chez les patients cancéreux. L'essai pourrait fournir des données importantes concernant la délivrance de TTX-MC138 dans les métastases cliniques qui pourraient informer la sélection de la dose, la fréquence du dosage et la sélection des patients dans les essais cliniques à un stade ultérieur. Cet essai n'est pas destiné à avoir une efficacité thérapeutique.

TTX-CRISPR, une plateforme thérapeutique basée sur CRISPR/Cas9 pour la réparation ou l'élimination des gènes cancérigènes à l'intérieur des cellules tumorales ; et TTX-mRNA, une plateforme basée sur l'ARNm pour le développement de vaccins anticancéreux conçus pour activer les réponses immunitaires cytotoxiques contre les cellules tumorales.