Synthetic Biologics, Inc., une société diversifiée en phase clinique qui développe des produits thérapeutiques conçus pour traiter des maladies dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits, a annoncé un résultat positif de l'examen par le Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMC) des résultats de la première cohorte de son essai clinique de phase 1b/2a, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur le SYN-004 (ribaxamase) chez des receveurs de greffes de cellules hématopoïétiques allogéniques (HCT) pour la prévention de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD). La cohorte 1 comprenait 19 patients qui ont reçu au moins une dose du médicament à l'étude (SYN-004 ou Placebo randomisé 2:1). Seize patients ont reçu au moins une dose de méropénème par voie intraveineuse (IV) et 12 de ces patients ont reçu des doses suffisantes de méropénème IV pour être évaluables au regard des critères d'évaluation de l'étude.

L'étude est en cours et reste en aveugle ; cependant, les principaux résultats des données en aveugle pour la cohorte 1 sont inclus ci-dessous : Les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) observés dans la Cohorte 1 étaient typiques de ceux observés chez les patients allo-HCT et aucun EI ou EIG n'a été déterminé comme étant lié au traitement par le médicament de l'étude par les investigateurs. Un total de 13 EIG a été signalé chez 10 patients, les EIG les plus fréquents étant les infections et infestations, y compris la septicémie. Un patient est décédé 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (dans la période de déclaration de 30 jours) en raison d'une septicémie qui n'était pas liée au médicament à l'étude.

Conformément aux études précédentes de SYN-004 chez des volontaires sains, SYN-004 n'a pas été observé dans les échantillons de sang de la majorité des patients évaluables. Un total de trois échantillons de plasma (~2% de tous les échantillons analysés) présentaient des niveaux faibles mais quantifiables de SYN-004 en utilisant un test ECL sensible. Aucun des trois échantillons de plasma positifs au test ECL n'a été trouvé contenant du SYN-004 actif en utilisant un test d'activité enzymatique fonctionnel.

La pharmacocinétique du méropénem était conforme aux attentes pour cette population de patients. Sur la base d'une revue des données de sécurité et de pharmacocinétique, le DSMC a recommandé que l'étude puisse procéder au recrutement de la Cohorte 2 dans laquelle le médicament de l'étude (SYN-004 ou Placebo) sera administré en combinaison avec l'antibiotique bêta-lactame IV pipéracilline/tazobactam.