Sanofi a annoncé que les résultats positifs d’études de prolongation, en ouvert, à long terme ont montré que l’olipudase alpha permettait d’obtenir une amélioration soutenue de la fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone ou DLCO) et une réduction du volume de la rate et du foie chez les adultes et enfants présentant un déficit en sphingomyélinase acide, sans manifestations neurologiques.

Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie rare, évolutive et potentiellement mortelle contre laquelle il n'existe pas de traitement approuvé.

Ces données correspondent aux résultats obtenus pendant 6,5 ans auprès de cinq patients adultes présentant un déficit en sphingomyélinase acide, aux résultats d'un traitement de 2 ans chez 20 patients pédiatriques, de même qu'aux résultats de la prolongation en ouvert de l'essai de phase III ASCEND mené chez l'adulte.

Elles ont été présentées au 18e WORLDSymposiumT annuel qui a eu lieu cette semaine à San Diego, en Californie.