La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner en priorité la demande de licence biologique (BLA) pour l'efanesoctocog alfa (BIVV001) pour le traitement de l'hémophilie A, un trouble hémorragique rare et potentiellement mortel. La date d'action cible pour la décision de la FDA est le 28 février 2023. Sanofi et Sobi® collaborent au développement et à la commercialisation de l'efanesoctocog alfa.

Le BLA est soutenu par les données de l'étude pivotale de phase 3 XTEND-1. Les résultats ont été récemment présentés au 30e congrès de la Société internationale de thrombose et d'hémostase. Les données démontrent une prévention cliniquement significative des saignements et une supériorité par rapport à une prophylaxie antérieure par facteurs de croissance sur la base d'une comparaison intra-patient.

L'éfanesoctocog alfa a été bien toléré, et le développement d'inhibiteurs du facteur VIII n'a pas été détecté. Les effets indésirables les plus fréquents apparus au cours du traitement (>5% de l'ensemble des participants) étaient les céphalées, l'arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales. La FDA accorde une revue prioritaire aux thérapies qui ont le potentiel d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de conditions graves.

L'efanesoctocog alfa a reçu la désignation Breakthrough Therapy de la FDA en mai 2022 et c'est la première thérapie de facteur VIII à recevoir cette reconnaissance. La FDA a également accordé à l'efanesoctocog alfa la désignation de médicament orphelin en août 2017 et la désignation Fast Track en février 2021.