Connexions Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. est une société spécialisée dans l'édition génétique au stade clinique qui se consacre à l'amélioration de la vie (DTIL) grâce à sa plateforme propriétaire d'édition génomique ARCUS. Grâce à ARCUS, le portefeuille de produits de la société comprend des candidats à l'édition génétique in vivo conçus pour apporter des traitements curatifs à toute une série de maladies génétiques et infectieuses. La plateforme ARCUS est utilisée pour développer des thérapies d'édition génétique in vivo permettant notamment l'insertion, l'élimination et l'excision de gènes. Les programmes de modification génétique in vivo de la société comprennent PBGENE-HBV, PBGENE-3243, PBGENE-DMD, PBGENE-LIVER, PBGENE-CNS, PBGENE-NVS et iECURE-OTC. PBGENE-HBV est son programme phare d’édition génétique in vivo, conçu pour éliminer l’ADNccc, source principale de réplication du virus de l’hépatite B (VHB), et pour inactiver l’ADN du VHB intégré dans les hépatocytes. Son programme PBGENE-3243 est un traitement potentiel, premier du genre, pour la maladie mitochondriale associée au gène m.3243. Le programme iECURE-OTC de la société est développé en partenariat avec iECURE, Inc.