Orchard Therapeutics plc est parvenu à un accord avec le Conseil des nouvelles thérapies (NT) qui se traduira par un accès remboursé au Libmeldy (atidarsagene autotemcel) pour tous les patients atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD) entrant dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché européenne en Suède. Libmeldy a reçu la recommandation d'utilisation la plus forte possible de la part du Conseil des NT après la réalisation d'une évaluation économique de santé par FINOSE, un consortium d'évaluation des technologies de santé entre la Finlande, la Norvège et la Suède. L'accord avec le NT Council fait suite à des accords similaires conclus avec les autorités de remboursement au Royaume-Uni (RU), en Italie et en Allemagne et constitue un élément clé des plans d'expansion commerciale de la société en Europe.

En outre, la société est dans les dernières étapes de la qualification d'un sixième centre de traitement en Europe à l'hôpital universitaire Skåne Lund en Suède, qui est destiné à servir de site principal pour les patients éligibles envoyés par le pays et la région nordique. À propos de la MLD : la MLD est une maladie héréditaire rare et potentiellement mortelle du système métabolique de l'organisme, dont la fréquence est estimée à environ un cas sur 100 000 naissances vivantes selon la documentation existante. La MLD est causée par une mutation du gène de l'arylsulfatase-A (ARSA) qui entraîne l'accumulation de sulfatides dans le cerveau et d'autres parties du corps, notamment le foie, la vésicule biliaire, les reins et/ou la rate.

Avec le temps, le système nerveux est endommagé, ce qui entraîne des problèmes neurologiques tels qu'une régression motrice, comportementale et cognitive, une spasticité sévère et des crises d'épilepsie. Les patients atteints de MLD perdent progressivement la capacité de bouger, de parler, d'avaler, de manger et de voir. Dans sa forme infantile tardive, la mortalité à cinq ans de son apparition est estimée à 50 % et à 44 % à 10 ans pour les patients juvéniles.

A propos de Libmeldy /OTL-200 : Libmeldy (atidarsagene autotemcel), également connu sous le nom d'OTL-200, a été approuvé par la Commission européenne pour le traitement de la MLD chez les patients éligibles à apparition précoce, caractérisée par des mutations bialéliques du gène ARSA entraînant une réduction de l'activité enzymatique de l'ARSA chez les enfants présentant i) les formes infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie, ou ii) la forme juvénile précoce, avec des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont encore la capacité de marcher de manière indépendante et avant le début du déclin cognitif. Le Libmeldy est le premier traitement approuvé pour les patients éligibles atteints de MLD à début précoce. L'effet indésirable le plus fréquent attribué au traitement par Libmeldy est l'apparition d'anticorps anti-ARSA.

En plus des risques associés à la thérapie génique, le traitement par Libmeldy est précédé d'autres interventions médicales, à savoir le prélèvement de moelle osseuse ou la mobilisation du sang périphérique et l'aphérèse, suivis d'un conditionnement myéloablatif, qui comportent leurs propres risques. Au cours des études cliniques du Libmeldy, les profils de sécurité de ces interventions étaient conformes à leur sécurité et à leur tolérance connues.