Orchard Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour l'OTL-203, une thérapie génique à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) développée pour le traitement du sous-type Hurler de la mucopolysaccharidose de type I (MPS-IH). La société prévoit de lancer un essai d'enregistrement mondial évaluant l'efficacité et la sécurité de l'OTL-203 par rapport aux soins standard au cours du second semestre 2023. L'étude est un essai clinique multicentrique, randomisé, contrôlé actif, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'OTL-203 chez les patients atteints de MPS-IH par rapport au traitement standard avec une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) allogénique.

Un total de 40 patients ayant un diagnostic confirmé de MPS-IH et répondant aux critères d'inclusion de l'étude seront randomisés 1:1 pour recevoir soit l'OTL-203 soit une HSCT allogénique. L'étude a la puissance nécessaire pour démontrer la supériorité de l'OTL-203 sur le HSCT. Le critère d'évaluation primaire, qui sera mesuré deux ans après le traitement, comprend un ensemble de résultats cliniquement significatifs, notamment le décès, la nécessité d'un traitement de secours, l'échec du traitement, les complications immunologiques, ainsi que les troubles cognitifs et de croissance graves.

Les critères d'évaluation secondaires comprennent des marqueurs biochimiques, des évaluations cliniques supplémentaires, ainsi que la sécurité et la tolérance. La société prévoit d'ouvrir jusqu'à six sites aux États-Unis et en Europe.