Orchard Therapeutics a annoncé avoir conclu un accord avec le National Health Service (NHS) qui permet l'accès au Libmeldy® ; (atidarsagene autotemcel) pour tous les enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD) en Angleterre et au Pays de Galles qui entrent dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché européenne. L'accord coïncide avec la publication de la décision d'évaluation finale positive du National Institute for Health and Care Excellence (NICE), qui a reconnu l'impact clinique et le bénéfice économique du Libmeldy selon le processus des technologies hautement spécialisées (HST) de l'institut. En outre, la société a annoncé les deux premiers patients traités commercialement en Allemagne et en France dans le cadre des mécanismes de remboursement de l'accès précoce. Un troisième patient du Moyen-Orient a été orienté vers un traitement international remboursé en Italie. La MLD est une maladie génétique rare, à évolution rapide, irréversible et fatale, causée par une mutation du gène de l'arylsulfatase-A (ARSA) qui entraîne l'accumulation de graisses appelées sulfatides dans le cerveau, les nerfs périphériques et d'autres parties du corps, notamment le foie, la vésicule biliaire et les reins. Avec le temps, le système nerveux est endommagé et les enfants atteints de MLD présentent des problèmes neurologiques tels qu'une régression motrice, comportementale et cognitive, une spasticité sévère et des crises d'épilepsie. Dans sa forme la plus grave, l'enfant perd rapidement la capacité de marcher, de parler et d'interagir avec le monde qui l'entoure. La majorité de ces enfants décèdent avant l'adolescence. Libmeldy est la seule thérapie génique ponctuelle destinée à corriger la cause sous-jacente de la MLD chez les patients éligibles approuvée en Europe. Dans les études cliniques, Libmeldy a apporté des bénéfices durables et cliniquement pertinents chez les enfants atteints de MLD à début précoce en préservant la fonction cognitive et le développement moteur chez la plupart des patients.