Orchard Therapeutics a présenté des mises à jour commerciales et réglementaires ainsi que des étapes clés pour 2022 avant sa participation à la 40e conférence annuelle virtuelle J.P. Morgan sur les soins de santé. Ces activités et priorités soutiennent la vision de l'entreprise de mettre fin à la dévastation causée par les maladies génétiques et autres maladies graves grâce au potentiel curatif de la thérapie génique des CSH. Dans le cadre de l'objectif d'Orchards de créer une entreprise commerciale prospère et durable dans le domaine de la thérapie génique des CSH, la société se concentre sur trois piliers fondamentaux du lancement de Libmeldy : l'accès au marché, l'identification des patients et la fourniture du traitement. Accès au marché : Les évaluations des technologies de la santé (ETS) progressent bien en Europe. L'entreprise se réjouit que les organismes d'ETS aient reconnu à la fois la gravité de la MLD et l'ampleur du bénéfice thérapeutique potentiel du Libmeldy pour traiter cette maladie. Par exemple, en Allemagne, le Libmeldy est l'un des cinq médicaments à avoir obtenu la plus haute cote de bénéfice thérapeutique possible, soit un bénéfice majeur pour les patients atteints de MLD pré-symptomatique. Orchard prévoit de conclure des accords de remboursement avec au moins deux pays au cours du premier semestre 2022. Identification des patients : Les efforts d'identification des patients progressent bien, et deux patients, un en France et un en Allemagne, sont en train d'être traités commercialement avec Libmeldy dans le cadre d'un accès précoce remboursé. Des activités sont également en cours pour favoriser un diagnostic de MLD en temps opportun, notamment cinq études ou pilotes de dépistage néonatal qui ont été lancées ou sont prévues en Allemagne, en Italie, au Royaume-Uni, en Espagne et en France. Fourniture de traitements : Quatre centres dotés d'une expertise spécialisée en matière de transplantation et de connaissance de la maladie en Allemagne, en Italie, en France et aux Pays-Bas sont prêts pour le traitement et l'activation d'un cinquième centre au Royaume-Uni est en cours. Progrès en matière de réglementation et étapes à venir pour l'OTL-200 et l'OTL-103 - OTL-200 pour la MLD (États-Unis) - Orchard a terminé la majorité des activités nécessaires avant une réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'OTL-200. En décembre 2021, une réunion CMC de type B a eu lieu avec la FDA, dont le retour d'information confirme un calendrier de soumission de BLA prévu entre fin 2022 et début 2023. OTL-103 pour WAS (UE et États-Unis) - À la suite d'interactions réglementaires productives avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de récentes réunions avec les rapporteurs et corapporteurs, Orchard se prépare à soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour OTL-103 en Europe à la mi-2022. Aux États-Unis, Orchard prévoit d'interagir avec la FDA au début de 2022 pour discuter des éléments d'un dossier potentiel de demande de BLA, y compris le travail de développement sur un test de puissance fonctionnelle et l'ensemble des données cliniques. Orchard utilise les avantages offerts par la désignation RMAT (regenerative medicine advanced therapy) de la FDA pour les interactions réglementaires de l'OTL-103 et de l'OTL-200 aux États-Unis. Priorités supplémentaires de l'entreprise pour 2022 - Afin de diriger le développement de thérapies géniques pour les troubles neurodégénératifs et d'étudier le potentiel de la thérapie génique des CSH dans de futures indications pour lesquelles il existe une justification scientifique et clinique convaincante, Orchard a défini les étapes clés restantes prévues pour 2022 : OTL-203 pour le MPS-IH : Obtenir l'autorisation réglementaire nécessaire à la mi-2022 pour permettre le lancement de l'étude mondiale d'enregistrement de l'OTL-203 dans le MPS-IH avant la fin de l'année. OTL-201 pour MPS-IIIA : Présenter les données cliniques, y compris les premiers résultats cliniques de la fonction cognitive, de l'essai de preuve de concept (POC) OTL-201 au premier semestre 2022. Programmes de recherche : Faire progresser le portefeuille préclinique de la société, qui comprend des programmes axés sur les troubles neurodégénératifs (OTL-204 pour la GRN-FTD et OTL-205 pour la SLA), les maladies immunologiques (OTL-104 pour la NOD2-CD et OTL-105 pour l'AOH) et les Tregs spécifiques d'antigènes générés par les CSH. Libmeldy (MLD) Europe : Début des activités de lancement, y compris les discussions sur l'accès au marché et la qualification des centres de traitement. Des partenariats ont été établis pour identifier les patients éligibles pour Libmeldy au Moyen-Orient et en Turquie. OTL-200 (MLD) États-Unis : La FDA a clarifié l'ensemble des éléments cliniques et CMC attendus pour une BLA. Fabrication de l'OTL-200 en vue de son utilisation dans le cadre de l'usage compassionnel d'un nouveau médicament de recherche (IND) à l'Université du Minnesota, le premier site clinique à administrer l'OTL-200 en dehors de l'Europe. Orchard a également coordonné l'expédition et la libération des CSH des patients entre le site de traitement américain et l'usine de fabrication d'ACG Biologics en Italie. OTL-203 (MPS-IH) : Présentation des données POC à un an, y compris les résultats cliniques de la fonction cognitive, de la fonction motrice et de la croissance. Obtention de conseils sur la conception d'un essai d'enregistrement mondial par le biais d'une réunion parallèle de conseils scientifiques avec la FDA et l'EMA. OTL-201 (MPS-IIIA) : Fin du recrutement de cinq patients dans l'essai POC et présentation des données initiales de l'étude. Recherche et découverte : Signature d'une collaboration stratégique avec Pharming Group N.V. pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation d'OTL-105, une thérapie génique ex vivo autologue de CSH pour le traitement de l'angioedème héréditaire (AOH). Organisation d'un événement R&D virtuel mettant en évidence les mises à jour du programme OTL-104 pour la maladie de Crohn NOD2 (NOD2-CD) et les nouvelles applications potentielles dans les cellules T régulatrices (Tregs) spécifiques de l'antigène générées par les CSH et la vectorisation des anticorps monoclonaux par les CSH. Publications : A soutenu deux publications du New England Journal of Medicine (NEJM), y compris les résultats provisoires de la preuve de concept pour le programme OTL-203 dans la MPS-IH. Situation de trésorerie : A levé 150 millions de dollars dans le cadre d'un financement stratégique par le biais d'un investissement privé en actions publiques (PIPE).