Novartis a présenté les résultats d'une analyse intermédiaire pré-spécifiée de l'étude de phase III ALIGN portant sur l'atrasentan, un antagoniste sélectif des récepteurs de l'endothéline A (ETA) administré par voie orale, chez des patients atteints de néphropathie à IgA (IgAN). Les patients traités par l'atrasentan, en plus des soins de soutien (dose maximale tolérée et stable d'un inhibiteur du système rénine-angiotensine [SRA]), ont obtenu une réduction de 36,1 % (p < 0,0001) de la protéinurie (mesurée par le rapport protéines/créatinine des urines de 24 heures [UPCR]) à 36 semaines, par rapport au placebo, en plus des soins de soutien. Les résultats ont été présentés lors d'une session d'essais cliniques de dernière minute au congrès de l'Association rénale européenne (ERA).

L'étude a également montré que l'atrasentan a un profil de sécurité favorable conforme aux données précédemment rapportées. La réduction de la protéinurie est un marqueur de substitution reconnu qui permet de retarder la progression vers l'insuffisance rénale et a été utilisé comme critère d'évaluation dans les essais cliniques sur la maladie d'IgAN afin d'obtenir des autorisations réglementaires accélérées. La soumission à la FDA américaine de l'atrasentan dans la maladie d'IgAN est en bonne voie pour le premier semestre 2024.

L'étude ALIGN se poursuit en aveugle et, par conséquent, seuls des résultats d'analyse intermédiaires limités peuvent être présentés. L'analyse finale, comprenant le critère secondaire clé de changement par rapport à la ligne de base du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) à 136 semaines, ainsi que les résultats chez les participants recevant un inhibiteur du sodium-glucose co-transporteur-2 (SGLT2) comme traitement de fond dans une cohorte exploratoire, est attendue en 2026. A l'ERA, Novartis présentera également de nouvelles données concernant son portefeuille de maladies rares, notamment des données à 6 mois pour Fabhalta® (iptacopan) dans la glomérulopathie C3 (C3G) issues de l'étude de phase III APPEAR-C3G, ainsi que des données d'efficacité et d'innocuité à long terme sur 33 mois pour Fabhalta dans la C3G issues de l'étude d'extension de phase II, des données supplémentaires pour Fabhalta dans l'IgAN provenant de l'analyse intermédiaire à 9 mois de l'étude de phase III APPLAUSE-IgAN, des données de phase I/II à 1 an pour le zigakibart expérimental dans l'IgAN, et des données provenant d'études en situation réelle dans la C3G et le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa).