NextCell Pharma AB ("NextCell" ou la "Société") a mis au point une plateforme technologique exclusive et brevetée permettant de sélectionner des cellules souches pour le traitement allogénique de diverses maladies spécifiques. Vous trouverez ci-dessous une mise à jour sur les essais cliniques terminés et en cours de la Société avec le candidat médicament ProTrans, qui a été développé pour le diabète de type 1, les maladies auto-immunes et inflammatoires. ProTrans-1. Une étude ouverte de phase 1 à escalade de dose terminée en 2019 chez neuf patients atteints de diabète de type 1 a démontré a) une bonne sécurité et b) une efficacité dose-dépendante concernant la préservation de la production d'insuline endogène un an après le traitement.

ProTrans-2. Une étude de phase 2 contrôlée par placebo, terminée depuis 2020, menée auprès de 15 patients atteints de diabète de type 1, a montré une efficacité significative du traitement (p < 0,05), dans laquelle les patients traités par ProTrans ont conservé 90 % de leur production d'insuline endogène un an après le traitement, contre 53 % dans le groupe placebo. ProTrans-Repeat est une étude de suivi ouverte menée auprès des patients ayant participé à ProTrans-1 ci-dessus. Les neuf patients ont été traités, après le premier traitement, avec une dose supplémentaire égale à celle qu'ils avaient reçue environ un à deux ans plus tôt dans le cadre de ProTrans-1. Le 18 octobre de cette année, une analyse intermédiaire après le deuxième traitement a été présentée, qui conclut que le traitement avec la dose la plus élevée donne le meilleur effet significatif à long terme concernant la préservation de sa propre production d'insuline.

En moyenne, les trois cohortes ont conservé, à faible, moyenne et forte dose, 41 %, 45 % et 81 % de leur capacité de production d'insuline au moment du premier traitement, après environ 3,5 à 4 ans. L'effet à long terme est suivi pendant deux autres années. ProTrans-Obs (11 patients, en cours).

Suivi à long terme des patients qui ont précédemment participé à ProTrans-2. L'étude dure 5 ans et les résultats intermédiaires à 3 ans sont présentés ici : " sur les 14 patients qui ont terminé ProTrans-2, 6 patients traités par ProTrans et 5 patients traités par placebo ont accepté de participer à l'étude de suivi n ProTrans-Note après la fin de l'étude, où ils sont suivis pendant 5 autres années. Dans l'étude, la production d'insuline endogène des patients est mesurée deux fois par an et un suivi de 3 ans a été effectué. Les résultats de cette analyse intermédiaire montrent un effet statistiquement significatif du traitement à tous les points de temps analysés (p < 0,05).

ProTrans-Young (66 patients, en cours) est une étude de phase 1/2 dont la première partie est une étude de sécurité ouverte avec 6 enfants nouvellement diagnostiqués avec un diabète de type 1. Tous les patients ont été traités et un comité de sécurité devrait recommander la poursuite de la deuxième partie au début du mois de novembre. La deuxième partie de l'étude est une étude randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle avec 30 patients âgés de 12 à 21 ans et 30 patients âgés de 7 à 11 ans.

Plan d'investigation pédiatrique, PIP. Un plan de développement pédiatrique a été soumis au comité d'experts sur le développement des médicaments pour le traitement des enfants de l'Agence européenne des médicaments. Le plan décrit le programme d'essais cliniques jusqu'à la commercialisation et est une exigence pour les études de phase 3.

La demande comprend ProTrans-3, une étude pivot de phase III incluant à la fois des adultes et des enfants qui, en cas de résultat positif, peut donner à ProTrans l'autorisation de commercialisation. Protrans19+SE (9 patients, en cours). Étude suédoise ouverte d'escalade de dose (phase 1) avec ProTrans pour le traitement de patients adultes (pas de diabète de type 1), qui ont souffert d'une pneumonie grave suite à une infection par le virus Sars-CoV-2.

Protrans19+CA (48 patients, en cours). Étude canadienne randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle (phase 2) pour le traitement de patients adultes (non diabétiques), qui ont souffert d'une pneumonie sévère suite à une infection par le virus Sars-CoV-2.