NextCell Pharma AB a soutenu l'essai clinique sur le diabète pédiatrique mené à l'hôpital universitaire d'Uppsala par le professeur Per-Ola Carlsson, chercheur principal, avec le traitement par cellules stromales, ProTrans. À la fin du mois d'octobre 2022, le conseil de surveillance et de sécurité des données a recommandé de lancer la partie phase II de cet essai pivot. Aujourd'hui, les deux premiers adolescents de la cohorte plus âgée (12-21 ans) ont reçu le traitement.

Le recrutement d'enfants et d'adolescents nouvellement diagnostiqués avec un diabète de type 1 est en cours. Les patients qui peuvent participer à l'étude doivent être âgés de 12 à 21 ans et avoir reçu leur diagnostic au cours des 6 derniers mois. Deux patients sur un total de 30 ont maintenant reçu un traitement avec ProTrans ou un placebo.

La première partie de ProTrans-Young est une étude de sécurité (phase I) où tous les patients ont été traités à l'hôpital universitaire d'Uppsala. Trois patients âgés de 12 à 18 ans ont d'abord reçu le traitement, suivis de 3 patients âgés de 7 à 11 ans. Les données de sécurité ont été examinées par le Conseil de surveillance des données et de la sécurité après que les 6 patients aient été évalués lors de la visite de suivi à 3 mois.

Le Conseil a recommandé de poursuivre l'étude avec la deuxième partie, qui est une étude randomisée et contrôlée par placebo (phase II) incluant un total de 60 enfants et adolescents atteints de diabète de type 1, dont 30 seront traités par ProTrans et 30 par placebo. Initialement, 30 patients âgés de 12 à 21 ans seront traités. La société peut maintenant annoncer que les deux premiers patients ont reçu le traitement.

Après le traitement et le suivi de 6 mois de l'ensemble du groupe d'âge, le comité de surveillance et de sécurité des données examinera à nouveau les données de sécurité avant de continuer à traiter les 30 patients restants âgés de 7 à 11 ans. L'investigateur principal est le professeur Per-Ola Carlsson, de l'université et de l'hôpital universitaire d'Uppsala, avec des co-investigateurs : le professeur Helena Elding Larsson, de l'hôpital universitaire de Skåne, et le professeur Johnny Ludvigsson, de l'hôpital universitaire de Linköping. Le conseil de surveillance et de sécurité des données est composé du président, le professeur Ulf Smith, Sahlgrenska, du professeur Mikael Rydén, Karolinska Institutet et du professeur Anders Fasth, Queen Silvia'sChildren's Hospital.

L'hôpital universitaire d'Uppsala est le sponsor de l'étude, qui est financée par des subventions de recherche tierces. NextCell apporte ProTrans et un placebo à l'étude. En outre, l'entreprise soutiendra l'essai en fournissant la logistique, la documentation et les compétences d'experts.

Aucune compensation monétaire supplémentaire ne sera versée. Le titre complet de l'étude est : "Un essai en double aveugle, randomisé, parallèle et contrôlé par placebo de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques dérivées de la gelée de Wharton pour traiter le diabète de type I chez les enfants et les adolescents" (EudraCT 2020-004520-42). ProTrans est le premier candidat médicament de NextCell basé sur leur algorithme de sélection en attente de brevet.

Il s'agit d'une thérapie cellulaire allogénique, ce qui signifie que ce sont des cellules données, et non celles du patient, qui sont utilisées. Les cellules sont extraites de tissus de cordon ombilical donnés et les cellules sont ensuite expansées pour générer des doses importantes et thérapeutiques de produit médicamenteux. ProTrans est défini par l'algorithme de sélection, une méthode de sélection des cellules ayant un effet immunomodulateur approprié qui est évalué dans un panel de différentes analyses.

L'algorithme effectue une évaluation globale de plusieurs analyses fonctionnelles afin d'identifier les donneurs et les cellules optimales pour la fabrication de thérapies cellulaires. La méthode de sélection avancée de NextCell a une capacité évolutive et garantit une reproductibilité et une efficacité élevées par rapport aux autres applications de la thérapie cellulaire. La méthode de sélection minutieuse permet d'obtenir des cellules d'une qualité élevée constante et un profil de sécurité solide avec peu d'effets secondaires.