Lumos Pharma, Inc. a annoncé les résultats de sa réunion de fin de phase 2 avec la FDA et a fourni une mise à jour des programmes cliniques. Réunion de fin de phase 2 avec la FDA : La FDA a indiqué qu'un essai contrôlé par placebo était une option appropriée pour l'essai de phase 3 du LUM-201. La société estime que cette décision reflète la reconnaissance par la FDA des qualités uniques du mécanisme d'action du LUM-201 en tant qu'hormone de croissance.La proposition d'essai de phase 3 comprendra une étude de 12 mois en double aveugle, contrôlée par placebo, avec une randomisation 2:1, 150 patients, la partie de l'étude contrôlée par placebo durant six mois, ce qui, selon la société, améliorera les chances de succès par rapport à une étude de non-infériorité ; la planification est en cours et la société prévoit de lancer un essai de phase 3 du LUM-201 au quatrième trimestre 2024, sous réserve de l'approbation de la FDA.

Données actualisées sur le LUM-201 issues des essais combinés OraGrowtH210 et OraGrowtH212 : Des données supplémentaires continuent de montrer un effet durable du traitement par LUM-201 à 12 et 24 mois ; ?les données complètes à 12 mois de l'essai OraGrowtH210 ont montré que LUM-201 entraîne une augmentation significative de la croissance par rapport à la valeur initiale, avec des VHA de 8,2 cm/an (N=22) et 7,6 cm/an (N=21) à 6 et 12 mois, respectivement, à la dose de 1,6 mg/kg, contre une croissance initiale de 4,7 cm/an (N=13). Les données complètes à 12 mois d'OraGrowtH210 continuent de montrer un effet durable à 12 mois pour toutes les cohortes de LUM-201 et la dose de 1,6 mg/kg/jour est la dose optimale pour passer à la phase 3. Les données combinées actualisées des essais OraGrowtH210 et OraGrowtH212 continuent de montrer que l'AVS du LUM-201 est durable à 24 mois avec une AVS per protocole-24M (N = 12) de 8,1 cm/an et de 7,3 cm/an à 12 et 24 mois, respectivement.

La baisse plus modérée de l'AVS de 9,9 % après 2 ans pour LUM-201 par rapport à la baisse de 19,7 % après 2 ans observée dans les études de référence historiques sur la rhGH est probablement due au rétablissement par LUM-201 des taux normaux de GH et d'IGF-1 par l'amplification de la sécrétion pulsatile physiologique de l'hormone de croissance dans le cadre de la boucle de rétroaction endocrinienne naturelle. Le profil de sécurité de l'étude reste favorable. Les données des essais de phase 2 d'OraGrowtH210 et d'OraGrowtH212 sont présentées lors de réunions médicales aux États-Unis et en Europe : Pediatric Endocrinology Society (PES) ; 10th International Congress of the Growth Hormone Research Society (GRS) ; European Congress of Endocrinology (ECE) ; Les données présentées lors de ces congrès médicaux démontrent qu'en augmentant la sécrétion pulsatile naturelle de l'hormone de croissance, le LUM-201 produit une croissance comparable à celle de la rhGH injectable, avec une exposition nettement moindre à l'hormone de croissance circulante.

Des données supplémentaires issues des essais de phase 2 d'OraGrowtH seront présentées au deuxième trimestre 2024 : Les données complètes d'OraGrowtH212 sur 12 mois, des analyses supplémentaires des données d'OraGrowtH210 et des données combinées actualisées sur 24 mois seront présentées au deuxième trimestre 2024 ; Deux résumés ont été acceptés pour une présentation sous forme de poster lors de la réunion annuelle de l'Endocrine Society (ENDO).