Lumos Pharma, Inc. a annoncé que les résultats intermédiaires de l'essai de phase 2 OraGrowtH210 et de l'essai de phase 2 OraGrowtH212 (pharmacocinétique/pharmacodynamique) évaluant LUM-201 par voie orale chez des sujets atteints d'un déficit modéré (idiopathique) en hormone de croissance chez l'enfant et ayant obtenu un résultat positif au test PEM (predictive enrichment marker) selon la stratégie de Lumos, étaient conformes aux attentes. L'essai OraGrowtH210 est un essai mondial multisite évaluant LUM-201 administré par voie orale à trois niveaux de dose (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/jour) par rapport à une dose standard d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) injectable de 34 µg/kg/jour chez environ 80 sujets naïfs de traitement diagnostiqués comme souffrant d'un DHCP modéré (idiopathique). La population de l'essai a été enrichie de sujets connus pour répondre à LUM-201 lors de la sélection en appliquant les seuils PEM spécifiques d'une valeur initiale d'IGF-1 > 30 ng/ml et d'une valeur maximale d'hormone de croissance = 5 ng/ml après l'administration d'une dose unique de 0,8 mg/kg de LUM-201 à des patients PGHD naïfs de traitement.

L'analyse intermédiaire a été effectuée après que 41 sujets, randomisés en quatre bras de traitement d'environ dix sujets, aient terminé six mois de traitement. La vitesse de croissance annualisée de la taille (VCA) à 6 mois sous 1,6 mg/kg/jour de LUM-201 a répondu aux attentes en matière de croissance. La moyenne (médiane)* de la VHA à six mois est présentée ci-dessous pour chacun des quatre bras de traitement : L'AVH moyen de 8,6 cm/an à six mois observé dans le bras de dose de 1,6mg/kg était conforme aux attentes de la Société pour un AVH de 8,3 cm/an, qui a été observé après 12 mois de traitement par l'hormone de croissance recombinante (rhGH) dans une population modérée de patients atteints de PGHD naïfs de traitement, dérivée de la grande base de données Eli Lilly GeNeSIS de phase 4 sur 20 ans1. Cette croissance inattendue était probablement due à la fois à la présence de deux des plus jeunes sujets de la cohorte rhGH connus pour présenter une réponse de croissance robuste (15,6 et 12,7 cm/an) et à d'autres déséquilibres dans plusieurs caractéristiques de base également documentées comme des prédicteurs d'une plus grande réponse de croissance à la rhGH1,3,5. L'AVS plus élevé que prévu observé dans cette population de PGHD modérée traitée dans le bras de contrôle rhGH était incompatible avec de multiples essais historiques dans des populations aux caractéristiques similaires, qui prévoyaient une croissance dans la fourchette de 8,3-8,6 cm/an1-4. Les caractéristiques de base autres que l'âge qui sont prédictives d'une croissance plus importante sous traitement comprennent : la taille (stature plus courte), des scores d'écart type (SDS) de taille et d'IGF-1 plus faibles, une distance plus grande par rapport à la taille médiane parentale (MPH) et un score d'écart type de l'indice de masse corporelle (SDS IMC) plus élevé.

De plus, il y avait une valeur aberrante dans le bras rhGH dont l'AVS était de 15,6 cm.