Kringle Pharma, Inc. a annoncé qu'elle avait complété sa rencontre pré-IND (Investigation New Drug) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant le plan de développement du KP-100IT, une formulation lyophilisée de HGF humain recombinant, pour le traitement potentiel des lésions aiguës de la moelle épinière. Au Japon, KRINGLE a terminé l'essai clinique de phase 1/2 du KP-100IT chez des patients présentant la phase aiguë d'une lésion de la moelle épinière, obtenant des résultats positifs confirmant l'innocuité et suggérant l'efficacité. En 2019, le KP-100IT a été désigné comme médicament orphelin par le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon.

Depuis 2020, KRINGLE mène l'étude clinique de phase 3. À ce jour, le suivi du dernier patient a été achevé dans cette étude et KRINGLE prévoit d'annoncer les premiers résultats de l'étude au cours du premier semestre 2024. Afin de maximiser la valeur du HGF humain recombinant et de rendre ce traitement prometteur largement disponible en dehors du Japon, KRINGLE a commencé à préparer le développement du KP-100IT aux États-Unis, le plus grand marché pharmaceutique au monde.

L'engagement avec la FDA pour la réunion pré-IND est une étape importante qui fournit une clarté réglementaire pour le KP-100IT sur des aspects clés pour faire avancer le développement clinique aux États-Unis. Dans ses réponses écrites, l'agence a fourni des conseils et répondu aux questions de KRINGLE concernant les exigences de la FDA pour la soumission d'une IND acceptable, ouvrant ainsi la voie au développement clinique du KP-100IT. L'orientation de la FDA permettra à KRINGLE d'utiliser efficacement les données précliniques et cliniques accumulées au Japon et de formuler une stratégie de développement efficace aux États-Unis jusqu'à la BLA (Biologic License Application).

KRINGLE prévoit de poursuivre le développement aux États-Unis en partenariat avec une société pharmaceutique disposant d'une expertise spécialisée. KRINGLE est actuellement en discussion avec des partenaires potentiels et le feedback de la FDA accélérera les négociations. Il n'existe actuellement aucune option efficace pour traiter les lésions de la moelle épinière et le besoin médical est important pour les patients, non seulement au Japon, mais aussi aux États-Unis et dans d'autres pays.

KEINGLE s'engage à développer un médicament innovant basé sur le HGF originaire du Japon et à le mettre à la disposition des patients du monde entier le plus rapidement possible.