Kringle Pharma, Inc. a annoncé que la demande d'essai clinique a été soumise avec succès à l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) au Japon pour lancer une étude de phase III du HGF humain recombinant (KP-100LI) chez les patients souffrant d'une cicatrice du pli vocal. Le HGF, facteur de croissance des hépatocytes, est une protéine endogène responsable de la régénération et de la réparation des tissus et des organes dans le corps humain. Ses effets thérapeutiques ont été validés dans des modèles animaux de diverses maladies.

L'une des multiples fonctions biologiques du HGF est son activité antifibrotique puissante, et le HGF devrait être un agent thérapeutique efficace pour diverses maladies fibrotiques réfractaires. KRINGLE se concentre sur la cicatrice du pli vocal comme indication cible du développement de médicaments pour les maladies fibrotiques. L'étude de phase I/II initiée par les investigateurs est déjà terminée, démontrant la sécurité et l'efficacité de l'administration intracordale de HGF (Hirano et al.

J Tissue Eng Regen Med. 2018). L'étude pivotale de phase III à venir est conçue comme une étude multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et en groupes parallèles, visant à confirmer l'innocuité et l'efficacité du KP-100LI chez les patients présentant une cicatrice des cordes vocales.

Cette étude sera menée dans cinq sites cliniques au Japon, dont l'hôpital universitaire de l'Université de médecine préfectorale de Kyoto. L'étude de phase III a été soutenue par l'Agence japonaise pour la recherche et le développement médical (AMED) dans le cadre de son programme CiCLE (Titre du projet : Développement clinique de la protéine HGF recombinante pour le traitement de la fibrose réfractaire).