Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. est une société d'édition du génome au stade clinique qui se concentre sur le développement de traitements curatifs utilisant la technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition du génome, qui consiste à modifier des séquences sélectionnées d'acide désoxyribonucléique génomique. La société se concentre sur l'exploitation de sa plateforme modulaire pour faire progresser les thérapies in vivo et ex vivo pour les maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits. Son principal candidat in vivo, NTLA-2001, pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR), ainsi que NTLA-2002 pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (HAE) sont les premiers candidats thérapeutiques basés sur CRISPR/Cas9 à être administrés par voie systémique, via une perfusion intraveineuse (IV), pour l'édition de précision d'un gène dans un tissu cible chez l'homme. Elle développe également des applications ex vivo pour l'immuno-oncologie et les maladies auto-immunes.