Intellia Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au candidat d'édition du génome CRISPR/Cas9 in vivo d'Intellia, NTLA-2002, pour le traitement de l'angioedème héréditaire (AOH). NTLA-2002 est une thérapie expérimentale administrée par voie systémique conçue pour neutraliser le gène cible kallikrein B1 (KLKB1) afin de réduire l'activité de la kallikrein plasmatique et ainsi prévenir les crises d'AOH. NTLA-2002 est actuellement évalué dans une étude de phase 1/2 chez des adultes atteints d'AOH de type I ou II.

Le programme de désignation des médicaments orphelins de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin permet au promoteur du médicament de bénéficier de certaines incitations au développement, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, des exemptions de frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance et une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation de la FDA.