First Wave BioPharma, Inc. a annoncé qu'un résumé intitulé Results from an Open-Label, Phase 2 Study with Escalating Doses of Adrulipase Alfa on top of a Stable Dose of Porcine Pancreatic Enzymes (PPE) in CF Patients Not Fully Compensated with PPE as Sole Therapy (Résultats d'une étude ouverte de phase 2 avec des doses croissantes d'adrulipase alfa en plus d'une dose stable d'enzymes pancréatiques porcines (EPP) chez des patients atteints de fibrose kystique qui ne sont pas entièrement traités par l'EPP en tant que thérapie unique) a été accepté pour une présentation à la Digestive Disease Week Conference 2023 (DDW 2023). La société fait actuellement progresser la phase 2 de l'essai clinique SPAN qui étudie une formulation améliorée de l'adrulipase pour la délivrance de microgranules entériques en tant que monothérapie pour le traitement de l'insuffisance pancréatique exocrine (EPI) chez les patients atteints de FK. Le dosage des patients devrait commencer en février et les premiers résultats de l'étude devraient être disponibles à la mi-2023.

Essai de thérapie combinée de phase 2 La norme de soins digestifs pour les patients atteints de FK et de pancréatite chronique (PC) atteints d'IPE sont les PERT disponibles dans le commerce. Idéalement, une dose quotidienne stable de PERT permettra aux patients atteints de FK de suivre un régime alimentaire normal à riche en graisses et de minimiser les symptômes gastro-intestinaux désagréables. En pratique, toutefois, un nombre important de patients atteints de FK n'atteignent pas une absorption normale des graisses avec les PERT. Atteindre un état nutritionnel optimal, y compris des niveaux normaux d'absorption des graisses, chez les patients atteints de FK est important pour maintenir une meilleure fonction pulmonaire, une meilleure performance physique et prolonger la survie.

En outre, une baisse de l'indice de masse corporelle vers l'âge de 18 ans prédit une baisse substantielle de la fonction pulmonaire. L'essai clinique de phase 2 sur l'association était une étude multicentrique conçue pour étudier la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de doses croissantes d'adrulipase, en conjonction avec une dose stable de PERT, afin d'augmenter les niveaux de coefficient d'absorption des graisses (CFA) du patient et de soulager les symptômes abdominaux. L'étude a recruté 20 patients, âgés de 12 ans ou plus, atteints de PEV sévère, qui ont reçu des doses croissantes d'adrulipase (700mg, 1200mg et 2240mg) une fois par jour pendant 15 jours par niveau de dosage, en plus de leur dose standard de PERT. L'éligibilité à l'essai nécessitait une AFC de moins de 80 %.

Le critère principal d'efficacité de l'essai était l'amélioration de la CFA ; les critères secondaires de l'étude étaient l'amélioration du poids des selles, de la consistance des selles, du nombre de selles, de l'incidence de la stéatorrhée et de l'augmentation du poids corporel.