Diurnal Ltd. a annoncé qu'elle présentera de nouvelles analyses post hoc des données de l'étude d'extension de phase 3 sur l'hydrocortisone à libération modifiée (approuvée sous le nom d'EFMODY® au Royaume-Uni et dans l'Union européenne), qui est étudiée comme traitement pour les adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (ACS), lors de l'ENDO 2023 qui se tiendra du 15 au 18 juin à Chicago. Diurnal Ltd. a mis au point cette formulation d'hydrocortisone à libération modifiée, qui a été spécifiquement conçue pour reproduire la libération circadienne naturelle du cortisol. La prise en charge de l'HCA implique non seulement de remplacer la carence en cortisol mais aussi de gérer les niveaux élevés d'androgènes surrénaliens, qui sont responsables des symptômes préjudiciables associés à l'hyperandrogénie, tels que la virilisation chez les femmes et les anomalies de croissance entraînant une petite taille et une puberté précoce.

Les directives thérapeutiques actuelles recommandent une dose quotidienne cible d'hydrocortisone de =25 mg (ou une dose équivalente de prednisone, prednisolone ou dexaméthasone) chez les patients adultes (en pleine croissance) atteints d'HCA. Cependant, des doses d'hydrocortisone supérieures à 25 mg sont souvent nécessaires pour réduire les androgènes surrénaliens dans l'HCA. Ainsi, les médecins qui traitent les patients atteints d'HCA sont généralement confrontés à un dilemme difficile : essayer de gérer l'excès d'androgènes tout en essayant d'éviter les conséquences bien connues d'une surexposition chronique aux glucocorticoïdes.

Les analyses post hoc ont examiné la dose quotidienne totale de glucocorticoïdes et les niveaux de 17-hydroxyprogestérone (17-OHP) à 9 heures du matin chez les patients traités avec de l'hydrocortisone à libération modifiée dans le cadre d'une étude ouverte de prolongation de phase 3. Sur les 71 patients ayant terminé 24 mois dans l'étude d'extension de phase 3 en temps utile pour la coupe intermédiaire, 64 patients avaient des données de 17-OHP à 9h00 pour l'analyse. Après 24 mois de traitement, la dose quotidienne médiane d'hydrocortisone a été réduite de 30 mg à 20 mg.

Le nombre de patients atteignant des niveaux d'androgènes plus bas tout en recevant =25 mg d'hydrocortisone par jour a augmenté de manière significative, avec 48% des sujets atteignant des niveaux de 17-OHP < 36 nmol/L par rapport à 31% au début du traitement. Consultez le résumé (Poster # P 72 ; Improved Biochemical Control with Dose Reduction in Chronic Glucocorticoid Therapy : A Phase 3 Extension Study of CHRONOCORT® (EFMODY®) in the Treatment of Congenital Adrenal Hyperplasia) pour plus d'informations ici.