Diurnal Group plc a annoncé que le premier patient a été dosé dans son essai clinique pivot de phase 3 de l'hydrocortisone à libération modifiée en capsules dures (DNL-0200 - approuvé en Europe et au Royaume-Uni sous le nom commercial Efmody®) pour les adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). L'étude clinique pivotale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par un traitement actif, connue sous le nom de CONnECT, évalue l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'hydrocortisone à libération modifiée par rapport au traitement de substitution à l'hydrocortisone à libération immédiate chez des participants âgés de 16 ans et plus atteints d'HCA. L'étude pivot pour les marchés clés des États-Unis et du Japon, dont le montant total dépasse 100 millions de dollars par an, recrutera jusqu'à 150 sujets atteints d'HCA qui seront traités pendant une période de 52 semaines dans des centres situés au Japon, aux États-Unis, en France et en Turquie.

L'étude devrait prendre jusqu'à un an pour recruter tous les patients, la lecture des données ultérieures étant prévue en 2024. L'étude est menée dans le cadre d'une évaluation spéciale du protocole (SPA) qui a été convenue avec la FDA américaine. Le SPA fournit un accord selon lequel la conception de l'essai de phase 3 répond adéquatement aux objectifs qui soutiendraient la soumission réglementaire pour l'approbation du médicament.

DNL-0200 est une préparation d'hydrocortisone qui a été spécifiquement conçue pour les patients souffrant de maladies de déficience en cortisol telles que l'HCA et est actuellement approuvée comme le seul traitement de remplacement du cortisol quasi physiologique pour l'HCA en Europe et au Royaume-Uni.