CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le premier patient en Espagne a été recruté dans l'essai mondial potentiellement pivot en cours de la société évaluant Berubicin pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM) récurrent, une forme agressive et incurable de cancer du cerveau. La société a ouvert 37 sites d'essai clinique sur les 59 sites sélectionnés aux États-Unis, en Italie, en France, en Espagne et en Suisse. Une analyse de futilité planifiée à l'avance et non contraignante sera effectuée après qu'environ 30 à 50 % de tous les patients prévus aient atteint le critère d'évaluation primaire.

Cette analyse comprendra une évaluation supplémentaire de la sécurité ainsi que des critères secondaires d'efficacité. Le recrutement ne sera pas interrompu pendant cette analyse intermédiaire. Berubicin, est une nouvelle anthracycline et la première anthracycline qui semble traverser la barrière hémato-encéphalique.

La berubicine est actuellement évaluée dans le cadre d'une étude mondiale potentiellement pivotale évaluant son efficacité et sa sécurité dans le traitement du GBM. Cette étude est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, contrôlée et randomisée chez des patients adultes atteints de glioblastome multiforme récurrent (grade IV de l'OMS) après échec du traitement standard de première ligne, comparée au traitement standard (SOC). Le critère principal de l'étude est la survie globale (OS), un critère rigoureux que la FDA a reconnu comme base pour l'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé.

Les résultats de l'essai compareront Berubicin au SOC actuel (Lomustine), avec une randomisation 2 pour 1 des patients pour recevoir soit Berubicin soit Lomustine. Le protocole récemment modifié élargit l'éligibilité à l'étude aux patients qui ont reçu des traitements supplémentaires dans le cadre de la thérapie de première ligne pour leur maladie, compte tenu des progrès réalisés dans ce domaine. Ce changement a été effectué en raison de la complexité des nouveaux agents introduits en tant que composante du traitement de première ligne, ce qui permet à un groupe supplémentaire de patients de s'inscrire à l'étude après ce qui peut constituer de multiples procédures en tant que traitement initial.

Pour plus d'informations sur cet essai, visitez le site clinicaltrials.gov et l'identifiant de référence NCT04762069. La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec elle afin de fournir des conseils pour accélérer le processus de développement et d'examen. En outre, la société a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA, ce qui peut lui assurer une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation d'une NDA.

La berubicine est une anthracycline, une classe d'agents anticancéreux qui comptent parmi les médicaments de chimiothérapie les plus puissants et qui sont efficaces contre plus de types de cancer que toute autre classe d'agents chimiothérapeutiques. Les anthracyclines sont conçues pour utiliser des processus naturels pour induire des dommages à l'acide désoxyribonucléique (ADN) dans les cellules cancéreuses ciblées en interférant avec l'action de la topoisomérase II, une enzyme critique permettant la prolifération cellulaire. Le traitement par berubicine de patients atteints de cancer du cerveau a semblé démontrer des réponses positives, dont une réponse complète durable, dans un essai clinique de phase 1 sur l'homme mené par Reata Pharmaceuticals, Inc. Berubicin, a été développé par le Dr Waldemar Priebe, professeur de chimie médicinale au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas.