CARsgen Therapeutics Holdings Limited a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) à CT041 pour le traitement des patients atteints d'un adénocarcinome avancé de l'estomac ou de la jonction gastro-œsophagienne (GC/GEJ) avec une tumeur Claudin18.2-positive. CT041 est le premier produit candidat CAR T-cell contre les tumeurs solides à recevoir la désignation RMAT. Avec la désignation RMAT, CT041 bénéficie de tous les avantages des désignations Fast Track et Breakthrough Therapy, y compris des conseils précoces et intensifs de la FDA sur le développement efficace du produit candidat et l'éligibilité à la révision continue et à la révision prioritaire. Les produits bénéficiant de la désignation RMAT peuvent également être éligibles à une approbation accélérée. En octobre 2019, le produit candidat à cellules CAR T CT053 de CARsgen a reçu pour la première fois la désignation RMAT de la FDA pour le traitement du myélome multiple récidivant et/ou réfractaire. CT041 est le deuxième produit candidat de CARsgen ayant reçu la désignation RMAT. CT041 est un produit candidat à base de cellules CAR T autologues développé par CARsgen. CT041 vise le traitement des tumeurs solides CLDN18.2-positives avec un accent particulier sur le GC/GEJ et le cancer du pancréas (PC). CT041 a démontré une efficacité thérapeutique prometteuse et une sécurité favorable dans les essais cliniques en cours. CT041 a le potentiel de devenir un traitement de base pour le GC/GEJ et le PC et de bénéficier à une large population de patients dans le monde entier. Selon les résultats de l'essai de CT041 initié par les investigateurs et présenté oralement au Congrès 2021 de la Société européenne d'oncologie médicale (ESMO 2021), 18 patients atteints de GC/GEJ ayant échoué à au moins deux lignes de traitement antérieures (dont 8 [44%] patients exposés à un anticorps anti-PD-1 ou PD-L1) à la dose de 2,5×108 cellules CAR T ont atteint un taux de réponse objective (ORR) de 61,1%. Les données historiques montrent que pour les patients atteints de GC/GEJ qui échouent à au moins deux lignes de traitement antérieures, le taux d'efficacité de la chimiothérapie est d'environ 4 à 8 %, et le taux d'efficacité de l'anticorps anti-PD-1 est d'environ 11 %. Par conséquent, par rapport aux autres traitements pour les patients atteints de GC/GEJ qui échouent à au moins deux lignes de traitement antérieures, CT041 présente une amélioration significative de l'ORR. En plus des essais initiés par les investigateurs en Chine, CARsgen a lancé un essai clinique de phase Ib/II pour le GC/GEJ et le PC avancés en Chine et un essai clinique de phase 1b pour l'adénocarcinome gastrique ou pancréatique avancé en Amérique du Nord. CARsgen a également l'intention de mener un essai clinique pivot de phase 2 en Amérique du Nord en 2022. En 2020 et 2021, CT041 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement du GC/GEJ et la désignation de produit médicinal orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du cancer gastrique avancé. En novembre 2021, l'EMA a accordé à CT041 le statut de médicament prioritaire (PRIME) pour le traitement du cancer gastrique avancé.