Capricor Therapeutics a annoncé que la société a présenté les résultats à 18 mois de son étude de prolongation ouverte (OLE) HOPE-2 avec son actif principal, CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA) de cette année, qui s'est déroulée virtuellement et en personne à Dallas, au Texas, du 19 au 22 mars 2023. Le Dr Craig McDonald, chercheur principal national et professeur à l'Université de Californie, Davis, et président du département de médecine physique et de réadaptation, a présenté les résultats lors d'une séance de clôture. Les principaux résultats de l'étude sont les suivants Des différences statistiquement significatives dans l'échelle de performance des membres supérieurs (PUL version 2.0) dans le groupe de traitement original CAP-1002 par rapport au groupe placebo original de HOPE-2 (p=0.02).

Les deux groupes ont connu une progression réduite de la maladie une fois que tous les patients ont commencé le traitement dans l'étude OLE. Le traitement par CAP-1002 durant la portion OLE de l'étude continue de donner un profil d'innocuité constant et a été bien toléré tout au long de l'étude. L'étude HOPE-2 OLE a déjà atteint le critère d'évaluation principal au bout d'un an et ces résultats après 18 mois suggèrent que les patients accumulent des bénéfices en temps utile avec la préservation de la fonction musculaire squelettique, ce qui souligne les bénéfices potentiels à long terme de CAP-1002.

HOPE-2 était une étude clinique de phase 2 randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, du principal traitement expérimental de Capricor, CAP-1002, chez des garçons et des jeunes hommes atteints de DMD et non ambulants, soit le stade le plus avancé de l'évolution de la maladie. L'étude a été menée dans neuf sites aux États-Unis. Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) ou un placebo tous les 3 mois.

Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et 8 sous traitement) en temps utile et les résultats ont été publiés dans The Lancet. Après la fin de l'étude HOPE-2, tous les patients ont arrêté le traitement pendant environ 392 jours (moyenne, intervalle [239, 567]), ce que l'on appelle la phase d'interruption. Ensuite, tous les patients admissibles qui souhaitaient poursuivre le traitement ont réintégré l'étude OLE où ils ont reçu CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) tous les trois mois pendant 18 mois.

Les patients ont poursuivi la phase d'interruption (sans traitement pour les deux groupes) et la phase OLE (avec traitement pour les deux groupes). Les patients de l'étude ont été évalués à l'aide du Performance of the Upper Limb (PUL 2.0), un outil validé spécialement conçu pour évaluer la fonction haute (épaule), moyenne (coude) et distale (poignet et main), avec un cadre conceptuel reflétant la progression de la faiblesse dans la fonction du membre supérieur.