Capricor Therapeutics a annoncé une prochaine réunion clinique de type B avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, prévue au début du troisième trimestre 2023. Lors de la rencontre prévue avec la FDA, Capricor exposera son cheminement proposé vers la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) potentielle et discutera davantage de son essai clinique HOPE-3 en cours avec l'agence. Le cheminement réglementaire du CAP-1002 est appuyé par la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) ainsi que par la désignation de médicament orphelin.

Si Capricor recevait l'approbation de la FDA pour le CAP-1002, Capricor serait admissible à un bon d'examen prioritaire en raison de sa désignation comme maladie pédiatrique rare. HOPE-3, l'essai clinique de phase 3 de la Société sur le CAP-1002 est une étude multicentrique, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo (NCT05126758) qui est conçue pour traiter jusqu'à 68 sujets aux États-Unis. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique dévastatrice caractérisée par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires.

CAP-1002 est constitué de cellules allogènes dérivées de la cardiosphère (CDC), un type de cellules progénitrices qui ont démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exercent une puissante activité immunomodulatrice et qui sont étudiées pour leur potentiel à modifier l'activité du système immunitaire afin d'encourager la régénération cellulaire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrés à plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.