Capricor Therapeutics a annoncé des résultats positifs après 3 ans de l'étude de prolongation ouverte HOPE-2 avec CAP-1002 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les patients traités avec CAP-1002 continuent de démontrer des bénéfices positifs après 3 ans de traitement dans les mesures PUL 2.0 et LVEF lorsque comparés à un ensemble de données externes de patients DMD similaires (ensemble de données fourni par le Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)). De plus, le traitement au CAP-1002 durant l'étude HOPE-2-OLE continue d'avoir un profil d'innocuité bien toléré tout au long de l'étude.

La Société prévoit présenter ces résultats plus en détail lors de la 30e conférence annuelle du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) qui aura lieu du 27 au 29 juin 2024. HOPE-2 était une étude clinique de phase 2 randomisée, à double insu et contrôlée par placebo portant sur le traitement expérimental principal de Capricor, CAP-1002, chez des garçons et des jeunes hommes atteints de DMD. Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) ou un placebo tous les 3 mois.

Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et 8 sous traitement) au bout de 12 mois et les résultats ont été publiés dans The Lancet. Après la fin de l'étude HOPE-2, tous les patients ont arrêté le traitement pendant environ 392 jours (moyenne, intervalle [239, 567]), ce que l'on appelle la phase d'interruption. Ensuite, tous les patients éligibles qui souhaitaient poursuivre le traitement sont entrés dans l'étude HOPE-2-OLE où ils reçoivent CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) tous les trois mois.

L'étude HOPE-2-OLE a déjà atteint son objectif principal au bout d'un an sur le PUL 2.0 (p=0.02). L'étude HOPE-2-OLE est toujours en cours et entre dans sa quatrième année et les participants continuent d'être surveillés pour la sécurité et la performance fonctionnelle.