Capricor Therapeutics a annoncé des résultats positifs d'innocuité et d'efficacité après 24 mois de son étude de prolongation ouverte (OLE) HOPE-2 en cours sur son principal produit, CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les données de l'étude OLE ont démontré que la majorité des patients avaient une amélioration de la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG) après deux ans de traitement au CAP-1002, ce qui suggère une préservation de la fonction cardiaque. De plus, les patients continuent de démontrer un bénéfice statistiquement significatif (p=0.021) après deux ans de traitement sur l'échelle de performance des membres supérieurs (PUL v2.0) lorsque comparé au taux original de déclin du groupe placebo de l'étude HOPE-2 après un an.

De plus, l'étude OLE continue de démontrer un profil d'innocuité favorable pour le traitement à long terme de CAP-1002. L'étude HOPE-2-OLE a déjà atteint son objectif principal au bout d'un an sur l'échelle PUL v2.0 (p=0.02). Au bout de 24 mois, les données ont montré des différences statistiquement significatives sur l'échelle PUL v2.0 dans le groupe de traitement OLE par rapport au taux original de déclin du groupe placebo de l'étude HOPE-2 après un an (p=0,021).

La FEVG a été mesurée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRMc) et six des neuf patients ont démontré une amélioration de la fonction cardiaque avec le traitement CAP-1002 comparativement à leur évaluation finale à la fin de l'étude HOPE-2. Au fil du temps, il y a eu une corrélation croissante avec les résultats du PUL v2.0 et de la fraction d'éjection (résultats OLE 24 mois r=0.75, p=0.02). HOPE-2 était une étude clinique de phase 2 randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, portant sur le traitement expérimental principal de Capricoracos, CAP-1002, chez les garçons et les jeunes hommes atteints de DMD.

Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) ou un placebo tous les 3 mois. Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et 8 sous traitement) au bout de 12 mois et les résultats ont été publiés dans The Lancet. Après la fin de l'étude HOPE-2, tous les patients ont arrêté le traitement pendant environ 392 jours (moyenne, intervalle [239, 567]), ce que l'on appelle la phase d'interruption.

Ensuite, tous les patients admissibles qui souhaitaient poursuivre le traitement ont réintégré l'étude OLE où ils ont reçu CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) tous les trois mois pendant 24 mois. Les patients ont poursuivi la phase d'interruption (sans traitement pour les deux groupes) et la phase OLE (avec traitement pour les deux groupes).