Capricor Therapeutics, Inc. a annoncé de nouveaux résultats positifs d'innocuité et d'efficacité sur trois ans dans le cadre de son étude de prolongation ouverte (OLE) HOPE-2 en cours sur son principal produit, le deramiocel (CAP-1002), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Les données de l'étude HOPE-2 OLE ont démontré des améliorations dans plusieurs mesures cardiaques, incluant la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG), ainsi que les volumes indexés (volume systolique final du ventricule gauche (VSSVG) et volume diastolique final du ventricule gauche (VDGV)). Ces mesures de la fonction cardiaque sont considérées comme très pertinentes pour prédire les résultats à long terme.

En outre, des améliorations plus importantes de la fonction cardiaque ont été observées chez les patients qui présentaient des fractions d'éjection plus élevées (> 45 %) au début de l'essai randomisé HOPE-2. Les données publiées confirment la nécessité d'une intervention précoce pour maintenir la fonction et éventuellement ralentir la progression de la cardiomyopathie, l'une des principales causes de décès chez les patients atteints de DMD. À l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement approuvé spécifiquement pour la cardiomyopathie DMD, ce qui souligne le besoin de thérapies supplémentaires pour traiter la DMD.

En outre, comme indiqué précédemment, les patients ont montré un bénéfice statistiquement significatif (+3,7 points, p < 0,001) dans le score total PUL v2.0 par rapport à un ensemble de données de comparaison externe de patients DMD similaires. L'étude HOPE-2 OLE continue de montrer un profil de sécurité favorable pour le traitement à long terme du deramiocel. HOPE-2 était une étude clinique de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur le traitement expérimental principal de Capricor, le deramiocel, chez des garçons et des jeunes hommes atteints de DMD.

Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec soit deramiocel (150 millions de cellules par perfusion), soit un placebo tous les 3 mois. Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et 8 sous traitement) au bout de 12 mois et les résultats ont été publiés dans The Lancet. Après la fin de l'étude HOPE-2, tous les patients ont arrêté le traitement pendant environ 392 jours (moyenne, intervalle [239, 567]), ce que l'on appelle la phase d'interruption.

Ensuite, tous les patients éligibles qui souhaitaient poursuivre le traitement sont entrés dans l'étude HOPE-2-OLE, dans le cadre de laquelle ils reçoivent du deramiocel (150 millions de cellules par perfusion) tous les trois mois. L'étude HOPE-2-OLE a déjà atteint son objectif principal au bout d'un an sur le PUL v2.0 (p=0,02). L'étude HOPE-2-OLE est toujours en cours et entre dans sa quatrième année. Les participants continuent d'être suivis sur le plan de la sécurité et des performances cardiaques et fonctionnelles.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique dévastatrice caractérisée par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires, avec une mortalité à un âge médian d'environ 30 ans. On estime que la DMD touche environ un homme sur 3 500 naissances et que la population de patients est estimée à environ 15 000-20 000 personnes aux États-Unis. La physiopathologie de la DMD repose sur l'altération de la production de dystrophine fonctionnelle, qui joue normalement le rôle de protéine structurelle dans le muscle.

La réduction de la dystrophine fonctionnelle dans les cellules musculaires entraîne des lésions cellulaires importantes et, en fin de compte, la mort des cellules musculaires et un remplacement fibrotique. Les options thérapeutiques sont limitées et il n'existe pas de traitement curatif.