Fonds et ETFs BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. est une société mondiale de biotechnologie qui se consacre à la transformation de ses découvertes génétiques en médicaments ayant un impact sur la vie de chaque patient. La société dispose d’un portefeuille de traitements commercialisés ainsi que d’un pipeline de produits en phase clinique et préclinique. Ses produits commercialisés comprennent Vimizim (élosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de sapropterine) et Voxzogo (vosoritide). Vimizim est un traitement enzymatique substitutif destiné au traitement de la MPS IVA, une maladie de surcharge lysosomale. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur viral adéno-associé (AAV5) conçue pour rétablir les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d’hémophilie A sévère. Son Galafold (migalastat) est le premier traitement oral contre la maladie de Fabry, et Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) est une thérapie à deux composants contre la maladie de Pompe.