Société Benitec Biopharma Limited Australian S.E.

Benitec Biopharma Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre à la mise au point de nouveaux médicaments génétiques et dont le siège se trouve à Hayward, en Californie. La plateforme de la société, l'interférence ARN dirigée par l'ADN (ddRNAi), combine l'interférence de l'acide ribonucléique (ARN) avec la thérapie génique pour créer des médicaments qui facilitent la réduction au silence durable des gènes responsables de maladies après une seule administration. La société est également engagée dans le développement d'une thérapie basée sur le silence et le remplacement (BB-301) pour le traitement de la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD), une maladie génétique chronique qui met en jeu le pronostic vital. Le BB-301 de la société est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV) conçu pour inhiber de manière permanente l'expression du gène responsable de la maladie (afin de ralentir ou d'arrêter les mécanismes biologiques qui sous-tendent la progression de la maladie dans la DMPO) et pour remplacer simultanément le gène mutant par un gène de type sauvage (afin de restaurer la fonction dans les cellules malades).