Aura Biosciences Inc. a rapporté les résultats d'une étude rétrospective de contrôle de cas appariés. Cette analyse rétrospective a permis d'évaluer l'acuité visuelle des patients après le traitement par radiothérapie des plaques, en comparaison avec les données prospectives sur l'acuité visuelle des sujets atteints de mélanome choroïdien à un stade précoce et traités par belzupacap sarotalocan par administration intravitréenne dans l'essai de phase 1b/2 (NCT03052127). Cette étude rétrospective, cas-témoins appariés, a comparé les résultats de l'acuité visuelle de 43 patients de l'essai de phase 1b/2 d'Aura évaluant l'administration intravitréenne de belzupacap sarotalocan chez des patients atteints de mélanome choroïdien de stade précoce (AU-011-101, NCT03052127) à 150 patients de la base de données des sujets d'une étude précédemment achevée et publiée où des patients atteints de mélanome choroïdien de petite taille avaient été traités par radiothérapie par plaques.

Les deux cohortes de patients présentaient un risque élevé de perte de vision, car le bord de la tumeur se trouvait à moins de 3,0 mm de la fovéa. Les patients ont été appariés pour la hauteur de la tumeur, le diamètre de la tumeur, la distance par rapport à la fovéa et l'acuité visuelle de base, qui font partie des principaux facteurs ayant un impact sur l'acuité visuelle après le traitement. Principales conclusions : Les résultats de la vision des patients atteints de mélanome choroïdien de stade précoce traités par radiothérapie ont montré la perte d'acuité visuelle à long terme, progressive et irréversible chez les patients dont les tumeurs étaient proches de la fovéa.

La perte de vision chez les patients traités par radiothérapie était de =3 lignes chez une majorité de patients dès 2 ans et de =6 lignes dès 3 ans. La société pense que la comparaison des résultats du sarotalocan belzupacap et de la radiothérapie soutient le bénéfice potentiel d'un traitement ciblé permettant d'obtenir une différence statistiquement significative dans la préservation de l'acuité visuelle dès deux ans, y compris pour la vision logMAR (logarithme de l'angle minimum de résolution) (p = 0,0094) et le changement de la vision logMAR (p = 0,0323). L'entreprise estime que la perte progressive de l'acuité visuelle avec la radiothérapie observée dans cette étude rétrospective souligne le besoin urgent d'une thérapie ciblée préservant la vision.

Les résultats de cette étude rétrospective sont cohérents avec les données cliniques publiées soutenant la perte irréversible de l'acuité visuelle après un traitement par radiothérapie. Les limites de l'étude incluent la nature rétrospective et l'utilisation d'une conception de contrôle de cas appariés. Le suivi moyen des patients traités par belzupacap sarotalocan dans cette analyse initiale était de 15,6 mois.

En raison de la nature rétrospective de cette analyse, elle est génératrice d'hypothèses ; aucune conclusion formelle ne peut être tirée. Aura a également lancé une étude prospective de contrôle de cas appariés pour évaluer plus en détail les résultats d'acuité visuelle à long terme du belzupacap sarotalocan de l'essai de phase 2 AU-011-202 en utilisant l'administration suprachoroïdale par rapport à la radiothérapie.