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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. développe des médicaments destinés au traitement de maladies réfractaires en inhibant les gènes qui en sont à l'origine. Les thérapies de la société, qui s'appuient sur un large éventail de composés d'acide ribonucléique (ARN) et de modes d'administration, activent le mécanisme d'interférence ARN (RNAi) afin de provoquer une inhibition rapide, profonde et durable des gènes cibles. Sa plateforme TRiM™ (Targeted RNAi Molecule) utilise un système d’administration par ligand et est conçue pour permettre un ciblage spécifique aux tissus tout en conservant une structure simple. Elle se concentre sur divers domaines thérapeutiques, tels que les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, hépatiques, neuromusculaires et autres. La société compte plus de 18 candidats-médicaments découverts en cours d’essais cliniques, allant du stade précoce (phase I) au stade avancé (phase III). Le portefeuille de produits de la société comprend le plozasiran, le zodasiran, l’olpasiran, l’ARO-RAGE, le SRP-1002, le GSK4532990, le fazirsiran, le daplusiran/tomligisiran, l’ARO-CFB, l’ARO-INHBE, l’ARO-C3, l’ARO-PNPLA3, le SRP-1001 (ARO-DUX4), le SRP-1003 (ARO-DM1), le SRP-1004 (ARO-ATXN2) et d’autres.