Société Aquinox Pharmaceuticals Inc Nasdaq

Neurogene Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique. Grâce à sa technologie exclusive de régulation des transgènes, appelée « Expression Attenuation via Construct Tuning » (EXACT), la société développe un portefeuille de médicaments génétiques destinés au traitement de maladies neurologiques rares présentant d’importants besoins non satisfaits, auxquels la thérapie génique conventionnelle ne permet pas de répondre. Son programme en phase clinique, NGN-401, utilise la plateforme EXACT, actuellement en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, une maladie dont la population de patients présente un besoin non satisfait important et qui évolue à terme vers des déficiences neurologiques et physiques considérables ainsi qu’un décès prématuré. Le NGN-401 est actuellement évalué chez des patientes atteintes du syndrome de Rett dans le cadre d’un essai clinique de phase 1/2 ouvert et multicentrique visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de deux doses de NGN-401 administrées par une procédure ventriculaire intracérébrale (ICV) unique. La société développe également le NGN-101 pour le traitement de la maladie de Batten de type CLN5.