Alterity Therapeutics a annoncé qu'un comité indépendant de contrôle des données (DMC) a achevé son deuxième examen des données de l'essai et a recommandé que l'étude de phase 2 ATH434-201 se poursuive comme prévu. L'essai clinique ATH434-201 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur l'ATH434 chez des patients atteints d'atrophie du système multiple (ASM) à un stade précoce, une maladie neurodégénérative rare pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé pour ralentir ou arrêter sa progression. Le DMC a procédé à sa deuxième revue préspécifiée des données cliniques en aveugle provenant des participants à l'étude.

Le DMC n'a exprimé aucune inquiétude quant à la sécurité et a recommandé que l'étude se poursuive sans modification. Le plan d'examen des données initiales de sécurité par le DMC a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA). L'essai clinique de phase 2 ATH434-201 évalue l'effet du traitement par ATH434 sur les biomarqueurs de neuro-imagerie et de protéines pour démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus de l'évaluation de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, tels que le fer cérébral et l'agrégation de l'a-synucléine, contribuent de manière importante à la pathologie de la MSA et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. Des capteurs portés sur soi ont également été utilisés pour évaluer les activités motrices qui sont importantes pour les patients atteints de MSA. L'étude a recruté 77 adultes qui ont été assignés au hasard à recevoir l'une des deux doses d'ATH434 ou un placebo.

Les participants recevront le traitement pendant 12 mois, ce qui permettra de détecter des changements dans les critères d'efficacité afin d'optimiser la conception d'une étude définitive de phase 3.