Akero Therapeutics, Inc. annonce que des patients ont reçu leurs premières doses d'efruxifermine (EFX) dans le cadre du programme de phase 3 SYNCHRONY. Deux essais parallèles, randomisés et contrôlés par placebo ont débuté : SYNCHRONY Histology évaluant l'efficacité et la tolérance de l'EFX chez des patients atteints de stéatohépatite non alcoolique / stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (NASH/MASH) confirmée par biopsie, et SYNCHRONY Real-World évaluant la tolérance et la sécurité de l'EFX chez des patients atteints de NASH/MASH ou de stéatose hépatique non alcoolique / stéatose hépatique associée à un dysfonctionnement métabolique (NAFLD/MASLD) diagnostiquées de manière non invasive. Dans toutes les études de phase 3 de l'EFX, les patients s'auto-administreront l'EFX à l'aide de la seringue à double chambre LyoJect 3S, un dispositif pré-rempli destiné à une utilisation commerciale dans l'éventualité où l'EFX serait approuvé pour la mise sur le marché.

Cette formulation optimisée permet d'obtenir des concentrations sanguines d'EFX comparables à celles de la formulation liquide utilisée dans les études cliniques antérieures. Une réunion de type B de la FDA, en fin de phase 2, a été programmée pour le premier trimestre 2024 afin d'examiner la conception de l'étude SYNCHRONY Outcomes prévue pour évaluer EFX dans le traitement des patients atteints de NASH/MASH avec cirrhose compensée (F4). SYNCHRONY Outcomes, tel que proposé à la FDA, évaluera la régression de la fibrose sur la base de l'histologie, avec le potentiel de soutenir les demandes d'approbation accélérée et conditionnelle aux États-Unis et en Europe, respectivement, et suivra les patients atteints de cirrhose pour des résultats cliniques à long terme afin de soutenir l'approbation complète.

Toutes les visites de la semaine 96 de l'étude de phase 2b HARMONY, évaluant EFX pour le traitement de la NASH/MASH pré-cirrhotique (F2-F3), ont été effectuées. EFX est conçu pour offrir une posologie pratique d'une fois par semaine et a été généralement bien toléré dans les essais cliniques à ce jour.