Aerovate Therapeutics, Inc. a annoncé que la partie de la phase 2b de l'essai clinique sur l'hypertension artérielle pulmonaire due à l'imatinib inhalé (IMPAHCT) évaluant l'AV-101, une nouvelle formulation inhalée de poudre sèche d'imatinib pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HAP), a terminé le recrutement de 202 patients adultes. Aerovate prévoit de communiquer les données de base de la phase 2b de l'essai en juin 2024. En outre, le premier patient a été recruté pour la phase 3 de l'essai IMPAHCT.

IMPAHCT est un essai multinational de phase 2b/phase 3, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui évalue la sécurité, l'efficacité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'AV-101 chez des adultes souffrant d'HTAP. L'essai IMPAHCT a été structuré selon un modèle adaptatif continu de phase 2b/phase 3 afin de permettre un calendrier de développement efficace, permettant ainsi le recrutement immédiat de patients dans la partie phase 3 de l'étude dès l'achèvement du recrutement dans la partie phase 2b. Actuellement, plus de 120 sites sont ouverts et recrutent activement des patients dans la partie phase 3 de l'essai.

Le critère d'évaluation principal de la phase 2b de l'étude IMPAHCT est le changement, corrigé par rapport au placebo, de la résistance vasculaire pulmonaire (RVP) par rapport à la valeur de référence. Suite aux résultats de la phase 2b de l'étude, une dose optimale sera sélectionnée et tous les patients inscrits à IMPAHCT seront randomisés entre le placebo et la dose optimale. Le critère d'évaluation principal de la phase 3 sera le changement corrigé par le placebo de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) après 24 semaines de traitement avec la dose optimale.

L'AV-101, une formulation brevetée d'imatinib en poudre sèche pour inhalation, est développé par Aerovate pour le traitement de l'HTAP, une maladie rare et progressive qui implique une prolifération cellulaire anormale et une résistance à l'apoptose dans le système vasculaire pulmonaire. L'AV-101 a été formulé pour l'auto-administration, les patients effectuant deux inhalations deux fois par jour à l'aide d'un dispositif discret, de la taille d'une poche, conçu pour une utilisation facile.