AEON Biopharma, Inc. a annoncé les principaux résultats de son essai clinique de phase 2 sur ABP-450 (prabotulinumtoxinA) pour le traitement préventif de la migraine épisodique. L'essai de phase 2, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, a évalué l'efficacité et la sécurité d'ABP-450 pour la prévention de la migraine épisodique chez les adultes souffrant de moins de 15 jours de maux de tête par mois et de 6 à 14 jours de migraine par mois. L'étude a recruté un total de 305 patients dans une soixantaine de sites aux États-Unis, au Canada et en Australie.

Les patients avaient au moins un an d'antécédents de migraine épisodique (avec ou sans aura) selon la définition et les critères de diagnostic de l'ICHD-3 (2018). Les patients ont été randomisés de manière à peu près égale entre un groupe à faible dose recevant 150 unités (150U) d'ABP-450, un groupe à forte dose recevant 195 unités (195U) d'ABP-450 et un groupe placebo. Tous les patients ont reçu deux cycles de traitement à 12 semaines d'intervalle en utilisant le nouveau paradigme de traitement de la société qui implique moins d'injections que l'option actuelle de traitement de la toxine botulique pour la migraine chronique.

Les principaux critères d'évaluation de l'étude clinique étaient le changement de la moyenne mensuelle des jours de migraine, ou MMD, entre la période de référence de quatre semaines et les semaines 21 à 24 de la période de traitement, ainsi que l'incidence des événements indésirables apparus au cours du traitement (TEAE), dans chaque cas par rapport au placebo. Les principaux critères d'évaluation secondaires et exploratoires comprenaient le pourcentage de patients ayant obtenu une réduction d'au moins 50 % de la MMD et de 75 % de la MMD au cours des semaines 21 à 24 de la période de traitement par rapport à la valeur de référence (taux de répondeurs), ainsi que des améliorations sur certaines échelles d'évaluation et d'appréciation des patients. Sur le critère d'évaluation principal, les données de base ont montré que l'ABP-450 avait un effet thérapeutique avec des réductions moyennes de la MMD de 4,8 jours à la dose de 150U (n = 99) et de 5,0 jours à la dose de 195U (n = 108), contre seulement 4,2 jours pour le placebo (n = 98) aux semaines 21 à 24, mais n'ont pas atteint le seuil de signification statistique.

Sur le critère d'évaluation secondaire clé des taux de réponse au MMD, ABP-450 a montré une signification statistique et une différence cliniquement significative par rapport au placebo. 69% des patients ayant reçu la dose de 195U ont obtenu une réduction de 50% ou plus de la MMD, ce qui était statistiquement significatif par rapport au placebo (52%) (p=0,0132). 37% des patients recevant la dose de 195U et 34% des patients recevant la dose de 150U ont obtenu une réduction de 75% ou plus de la MMD, ce qui était statistiquement significatif par rapport au placebo à 23% (p=0,0245 et p=0,0439, respectivement).

Sur le critère exploratoire de l'Impression Globale de Sévérité du Patient (IGS-P), les résultats ont montré des améliorations statistiquement significatives de -0,9 à la dose de 150U et de -1,0 à la dose de 195U, par rapport au placebo à -0,6 (p=0,0436 et p=0,0028, respectivement). ABP-450 a démontré un profil de sécurité favorable pour les patients souffrant de migraine épisodique. La société estime que l'ensemble des données fournit la preuve d'une réponse à la dose en faveur de la dose plus élevée de 195U et soutient sa décision de faire passer ABP-450 en phase 3. La Société prévoit de demander une réunion de fin de phase 2 avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour discuter du protocole et de la conception de l'étude pour la phase 3, et la réunion devrait avoir lieu au cours du premier semestre 2024.

La migraine est une maladie neurologique complexe caractérisée par des épisodes récurrents de maux de tête qui touche environ 40 millions de personnes aux États-Unis et environ un milliard de personnes dans le monde, ce qui fait de la migraine la troisième maladie la plus répandue dans le monde. Les patients souffrant de migraine présentent des symptômes tels que des maux de tête récurrents et lancinants, des nausées, des vomissements et une sensibilité à la lumière, au son, au toucher et à l'odorat. La migraine peut être classée en migraine épisodique ou en migraine chronique.

La société prévoit qu'environ 9,4 millions d'Américains vivent avec une migraine épisodique, qui se caractérise par moins de 15 jours de maux de tête par mois et entre 6 et 14 jours de migraine par mois, mais chaque crise individuelle peut être tout aussi débilitante.