Adverum Biotechnologies, Inc. a annoncé des données initiales sur l'expression de la protéine aflibercept dans le cadre de l'essai de phase 2 LUNA, qui évalue l'ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Les nouvelles données annoncées comprennent les niveaux de protéines d'aflibercept pour les doses de 2E11 et 6E10 vg/oeil, suggérant que les deux doses se situent dans la fourchette thérapeutiquement active. Contrairement à la norme de soins actuelle qui nécessite de multiples injections en bolus dans l'œil chaque année pour maintenir des niveaux suffisants d'aflibercept, la thérapie génique a le potentiel de réduire considérablement le fardeau du traitement pendant toute la vie du patient en fournissant des niveaux thérapeutiques durables d'anti-VEGF.

Les taux d'aflibercept obtenus avec les doses 2E 11 et 6E10 se situent dans la fourchette observée dans l'essai OPTIC et dans la fourchette observée dans les données précédemment présentées sur les primates non humains. L'efficacité d'Ixo-vec à la dose 2E11 dans l'essai OPTIC reste très prometteuse. Ixo-vec utilise la capside 7m8 développée par évolution dirigée pour améliorer la transduction rétinienne et délivrer le traitement là où il est le plus nécessaire.

Les résultats de l'étude LUNA pourraient être cliniquement significatifs car les niveaux d'aflibercept mesurés dans cette étude sont comparables aux niveaux soutenus d'aflibercept observés chez les patients traités dans le cadre de l'étude OPTIC. Ixo-vec i est un vecteur AAV.7m8 codant pour l'aflibercept, conçu par évolution dirigée pour traverser la membrane limitante interne, ce qui permet l'administration IVT en clinique et une transduction rétinienne améliorée. Contrairement aux autres thérapies géniques ophtalmiques qui nécessitent une intervention chirurgicale pour administrer la thérapie génique sous la rétine (approche sous-rétinienne), Ixo-vec est conçu pour être administré en une seule injection IVT au cabinet du médecin, pour offrir une efficacité à long terme, pour réduire le fardeau des injections fréquentes de facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF), pour optimiser l'observance du traitement par le patient et pour améliorer les résultats visuels des patients atteints de DMLA humide.

Reconnaissant le besoin de nouvelles options thérapeutiques pour la DMLA humide, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à Ixo-vec la désignation Fast Track pour le traitement de la DMLA humide. Ixo-vec a également reçu la désignation PRIME de l'Agence européenne des médicaments et le passeport de l'innovation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé pour le traitement de la DMLA humide.