Zynerba Pharmaceuticals, Inc. présentera deux affiches à la 55e Conférence de Gatlinburg, qui se tiendra du 10 au 13 avril 2023 à Kansas City, Mo. Zygel est un médicament expérimental en cours de développement pour le traitement potentiel des symptômes comportementaux associés au syndrome de l'X fragile (FXS) et au syndrome de délétion 22q11.2 (22q). En outre, le Zygel a été désigné comme programme de développement accéléré pour le traitement des symptômes comportementaux du SXF.

RECONNECT est un essai de phase 3 du Zygel chez des patients atteints du SXF âgés de 3 à 22 ans. L'essai a été conçu sur la base des enseignements tirés de l'essai initial de phase 3, CONNECT-FX, qui a démontré l'efficacité potentielle du Zygel chez les patients présentant une méthylation à 100 % de leur gène FMR1. RECONNECT recrute activement des participants âgés de 3 à 22 ans.

Zygel est le premier et le seul cannabidiol pharmaceutiquement fabriqué sous la forme d'un gel clair à perméation protégée par brevet, conçu pour assurer une libération régulière du médicament dans la circulation sanguine par voie transdermique (c.-à-d. à travers la peau). Des études récentes suggèrent que le cannabidiol peut moduler le système endocannabinoïde et améliorer certains symptômes comportementaux associés à des conditions neuropsychiatriques. Zygel est un médicament expérimental en cours de développement pour le traitement potentiel des symptômes comportementaux associés au syndrome de l'X fragile (SXF) et au syndrome de délétion 22q11.2 (22q).

La Société a reçu la désignation de médicament orphelin pour le cannabidiol, l'ingrédient actif du Zygel, de la part de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement du SXF et le traitement du 22q. En outre, le Zygel a été désigné comme programme de développement accéléré pour le traitement des symptômes comportementaux du SXF.